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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
una frecuencia al menos un 1% mayor que con
placebo fueron: infecciones urinarias (12,0 vs.
8,4%), insomnio (8,8 vs. 3,8%), vértigo (7,3
vs. 4,2), náusea (7,0 vs. 2,5%), cefalea (7,0 vs.
3,8%), astenia (6,3 vs. 3,8%), dolor de espalda
(5,0 vs. 2,1%), alteraciones del equilibrio (4,8 vs.
1,3%), parestesia (4,0 vs. 2,5%), nasofaringitis
(3,5 vs. 1,7%), estreñimiento (3,3 vs. 2,1%), dis-
pepsia (2,0 vs. 0,8%), vómitos (1,8 vs. 0,4%) y
prurito (1,5 vs. 0,4%).
ASPECTOS INNOVADORES
La fampridina es un bloqueante de canales
iónicos de potasio (K
+
) dependientes del voltaje,
lo que limita la fuga de iones potasio a través
de dichos canales en los axones desmielinizados
de los pacientes con esclerosis múltiple, prolon-
gando la repolarización e intensificando el po-
tencial de acción en las neuronas afectadas y,
con ello, mejora algunas de las funciones neu-
rológicas perturbadas en estos pacientes. Ha
sido autorizada como tratamiento para mejorar
la marcha en pacientes adultos con esclerosis
múltiple con discapacidad en la marcha (
EDSS
4-7
).
Los ensayos clínicos han encontrado una me-
jora estadísticamente significativa de la velocidad
de marcha con la fampridina; en concreto, un
31% de los paciente mejora dicha velocidad en
al menos un 20%, frente a un 13% con placebo.
Aunque esta diferencia es estadísticamente sig-
nificativa, no está claro que la prueba utilizada
para determinar la eficacia de la fampridina
(prueba cronometrada de marcha sobre 25 pies;
T25FT
) tenga una relevancia clínica real; esto es
todavía objeto de un intenso debate, aun no re-
suelto.
Ciertamente, es cuestionable traducir un pe-
queño aumento de la velocidad de la marcha en
un trayecto muy corto (7,6 metros) como una
mejora de la capacidad de los pacientes con es-
clerosis múltiple para caminar, tanto en términos
de incremento de la distancia máxima soportada
como del nivel de calidad de la marcha (grado
de coordinación psicomotriz, equilibrio, etc.).
Este parámetro es, sin embargo, defendido por
algunos expertos como clínicamente relevante y
como una variable objetiva que permite estable-
cer la utilidad de un tratamiento e, incluso, es
propuesta como referencia en este tipo de ensa-
yos clínicos (
Hobart, 2013)
.
Sea como fuere, el fármaco produce un efecto
cuantitativamente modesto, que solo se manifiesta
en aproximadamente un tercio de los pacientes
(respondedores); además, su perfil de toxicidad,
que es complejo aunque no parece presentar ries-
gos especialmente graves, no hace recomendable
su utilización indiscriminada en cualquier paciente
con esclerosis múltiple que presente alteraciones
en su capacidad para caminar. De hecho, es re-
comendable limitar la utilización inicial de la fam-
pridina en los pacientes a dos semanas, periodo
requerido para determinar su estatus respondedor
y, consecuentemente, la continuidad o no del tra-
tamiento (
Pikoulas, 2012
).
Debe considerarse que en España más del
60% de los pacientes con esclerosis múltiple
evidencia un deterioro de la movilidad, que apa-
rece en todos los tipos de esclerosis, incluso en
etapas tempranas (un 42% de los pacientes con
una antigüedad de diagnóstico de
≤
5 años re-
portan dificultades en la marcha y un 53% pér-
dida de equilibrio) y dos de cada tres pacientes
consideran que su vida familiar se ve significati-
vamente afectada por sus problemas de movili-
dad. Atendiendo a estas consideraciones y a que
hasta ahora no había ningún medicamento en la
Unión Europea autorizado para paliar las limita-
ciones de la marcha en aquellos pacientes con
esclerosis, aunque sea de forma tan modesta
como parecen sugerir los datos clínicos actuales,
la
Agencia Europea de Medicamentos
(EMA) de-
cidió finalmente autorizar la fampridina, aunque
de forma condicionada. Para ello, el laboratorio
titular deberá presentar en la EMA antes del 30
de junio de 2016 los resultados de un ensayo
clínico doblemente ciego, controlado con pla-
cebo y de larga duración sobre la eficacia y la
seguridad de la fampridina, para investigar una
variable primaria clínicamente más amplia y sig-
nificativa en términos de capacidad de marcha y
evaluar la identificación más rápida de pacientes
respondedores.
Sea como fuere, la fampridina aporta un me-
canismo nuevo en una indicación hasta ahora
inédita desde el punto de vista de la terapéu-
tica farmacológica. No obstante, sus modestos
efectos, que solo son observados en un tercio
de la población susceptible de su uso, así como
un perfil toxicológico nada desdeñable, limitan
notablemente el valor innovador de este nuevo
fármaco.
