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Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
de la supervivencia. Sin embargo, varios ensayos
clínicos realizados en pacientes con ELA han dado
lugar a resultados contradictorios y poco claros. En
este sentido, se ha llevado a cabo una revisión sis-
temática de tres ensayos aleatorizados comparando
creatina (5-10 g/día) con placebo, sin que los resul-
tados agrupados ninguna diferencia en la supervi-
vencia de los pacientes ni en las puntuaciones de la
escala AALSRS (
Pastula, 2012
).
Uno de los fármacos que más interés había des-
pertado es el
dexpramipexol
, un estereoisómero
del pramipexol (
Mirapexin
®
y EFG), un agonista
dopaminérgico utilizado en el tratamiento de la
enfermedad de Parkinson. Los datos iniciales su-
gerían un potencial terapéutico interesante y, por
ello, se llevó a cabo un importante ensayo clínico
de fase 3, doblemente ciego y controlado con pla-
cebo, en el que se incluyó a 943 personas en 81
localizaciones de 11 países. Desgraciadamente, el
reciente análisis de los datos del estudio ha mos-
trado que el dexpramipexol no ha alcanzado el
objetivo primario, es decir, mejorar la valoración
combinada de supervivencia y funcionalidad a los
12 meses de tratamiento (
NEALS, 2013).
Siguiendo la secuela de los estudios realizados
en pacientes con fases avanzadas de la enferme-
dad de Parkinson, se sigue estudiando la utilidad de
la
terapia con células madre
, tanto de tipo
em-
brionario
(CMe) como
adultas endógenas
(CMae).
Las primeras son obtenidas a partir de blastocitos
una semana después de la fertilización del óvulo;
son células pluripotenciales, con capacidad para
convertirse en cualquier tipo de tejido. Incluso se ha
conseguido la diferenciación en este tipo de células
a neuronas motoras capaces de formar conexiones
con otras neuronas vecinas. A nivel experimental
se ha comprobado que las CMe humanas (CMeH)
pueden trasplantarse y sobrevivir largos periodos de
tiempo en áreas dañadas, pero no se ha evidenciado
ninguna recuperación funcional.
Por su parte, las
c
é
lulas madre adultas end
ó
ge-
nas
(CMae) son células presentes en el organismo
adulto y que tienen una cierta capacidad para
transformarse en algunos tipos celulares diferen-
tes. Las más estudiadas son las presentes en la
médula ósea, que actúan fisiológicamente como
origen de los diversos tipos celulares hematológi-
cos, aunque también hay CMae en el cerebro y en
la médula espinal. Estas células son multipoten-
ciales y su capacidad de regeneración de un tejido
dañado es menor que las pluripotenciales (como
la CMe). Aunque se ha visto que las células madre
neurales del adulto presentan cierta dificultad
para proliferar en cultivos de laboratorio, su capa-
cidad regenerativa de las CMae de medula ósea
trasplantadas en ratones ha sido puesta de mani-
fiesto en estudios experimentales sobre modelos
animales; concretamente, se ha comprobado que
son capaces de migrar al cerebro y convertirse en
células que parecen neuronas. También en mo-
delos animales de ELA se ha comprobado que el
trasplante de células madre de médula ósea en
la médula espinal ha mejorado la función motora
de los animales y reduce la muerte de neuronas
motoras, gracias a un efecto neurotrófico de las
células madre.
Sin embargo, todavía es pronto para saber uti-
lidad real en pacientes humanos con ELA y, como
ha indicado la
Fundación para la Investigación de la
Esclerosis Lateral Amiotrófica
, aún se está lejos la
curación de la esclerosis lateral amiotrófica, aunque
cada vez se está más cerca de frenarla. Actualmente,
están en fase de desarrollo varios ensayos clínicos en
España con células hematopoyéticas autólogas, in-
troducidas en líquido céfalo-raquídeo y/o en médula
espinal, esperándose contar con resultados en los
próximos meses y años.
Sea como fuere, es importante
evitar el turismo
de células madre
, es decir, la práctica de viajar a
otros países para recibir infusiones celulares para
luchar contra enfermedades sin tratamiento defi-
nitivo, como el Parkinson o la ELA, que no ofrece
resultados positivos y en la mayor parte de los casos
constituyen un fraude. En este sentido, el presi-
dente de la
Organización Nacional de Trasplantes
,
Rafael Matesanz, en el seno de la
X Reunión de
Coordinadores de Trasplantes y Profesionales de la
Comunicación
(18-19 de abril de 2013) explicó que
el turismo de células madre lo practican personas
con enfermedades sin tratamiento en sus respecti-
vos países y que buscan una esperanza en distintos
lugares del mundo, fundamentalmente en China,
países latinoamericanos como Colombia y Cuba, o
en Ucrania. Estos pacientes se someten a infusiones
de células madre de distintas procedencias, como
cordón umbilical, embriones o fetos, en lo que Ma-
tesanz considera como prácticas que rozan la ile-
galidad, con resultados completamente inciertos
y muchas veces desembolsando cantidades muy
importantes. Unos resultados nulos en el mejor de
los casos, pero que pueden llegar a ser claramente
desfavorables para la salud y para la economía del
paciente y de su familia.
Otra opción terapéutica que está siendo ob-
jeto de intensa investigación en ELA es la
terapia
génica
. Por el momento, solo se dispone de en-
