Página 14 - Panorama Actual del Medicamento (PAM) - Nº 360 - Enero-Febrero 2013

12 Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
de la homocistinuria, implicando deficien-
cias o defectos de cistationina beta-sintasa
(CBS), 5,10-metileno tetrahidrofolato redactasa
(MTHFR) o del cofactor metabólico de cobala-
minas (cbl). El medicamento debe ser empleado
conjuntamente con suplementps de piridoxina
(vitamina B6), cobalaminas (B 12), ácido fólico y
una dieta específica.
La sapropterina (Kuvan®) fue autorizada
para reducir los niveles de fenilalanina en pa-
cientes fenilcetonuria que responde a tetrahi-
drobiopterina, en asociación a una dieta con
restricción de fenilalanina. Se trata de una forma
sintética de tetrahidrobiopterina, el cofactor del
enzima fenilalanina hidroxilasa, responsable de
la formación fisiológica de la fenilalanina a partir
de tirosina. En pacientes con fenilcetonuria, este
enzima está ausente o es deficitario y, por ello,
el tratamiento con sapropterina puede activara
el enzima residual mejorando con ello el meta-
bolismo oxidativo de la fenilalanina, reduciendo
de esta manera los niveles de este aminoácido y
evitando su acumulación.
La teduglutida (Revestive®) se utiliza para
tratar el síndrome de intestino corto en adultos,
una dolencia en la que el intestino no absorbe
adecuadamente los nutrientes y los líquidos,
normalmente tras la extirpación quirúrgica de
un gran tramo del intestino delgado. El fármaco
se emplea una vez se ha producido la «adapta-
ción intestinal» (los cambios en la función del
intestino para compensar su menor tamaño
tras la intervención). La teduglutida, es similar
al péptido glucagonoide humano 2 (GLP-2),
una hormona que se sintetiza en el intestino y
aumenta la absorción de éste. La teduglutida
actúa de forma similar al GLP-2 y aumenta la
absorción intestinal porque aumenta el flujo de
sangre hacia y desde el intestino, reduce la velo-
cidad a la que el alimento lo atraviesa y reduce
las secreciones estomacales que pueden interfe-
rir con la absorción en el intestino.
Procesos neoplásicos e inmunológicos raros
Tanto en la Unión Europea como en Estados
Unidos este tipo de indicaciones constituyen el
marco principal en el que se mueven los medi-
camentos huérfanos. La mayoría de los medi-
camentos designados como huérfanos son, en
realidad, principios activos utilizados en diversas
indicaciones. Por ello, más que en ningún otro
grupo, debemos hablar antes de “indicaciones
huérfanas” más que de medicamentos huérfa-
nos.
Un ejemplo paradigmático de esto último
es el imatinib (Glivec®), cabeza de serie de
un nuevo grupo de agentes antitumorales, los
inhibidores de tirosina cinasas. Esta diana, de
carácter múltiple, está siendo utilizada para el
desarrollo de un gran número de nuevos me-
dicamentos, afrontando una amplia diversidad
de indicaciones antineoplásicas, en función de
las cualidades bioquímicas y fisiopatológicas de
las diversas tirosina cinasas identificadas en el
organismo. Imatinib en es un inhibidor potente
y selectivo de las tisorina cinasas codificadas por
el gen abl, incluyendo también las derivadas del
bcr/abl (presente en el cromosoma Filadelfia).
La principal consecuencia de ello es la inhibición
selectiva de la proliferación y la inducción de la
apoptosis de las células Ph1-positivas. Imatinib
es también un potente inhibidor del receptor
tirosina cinasa para el factor de crecimiento de-
rivado de las plaquetas (FCDP) y del factor de
células troncales (FCT).
Actualmente, el medicamento ha sido auto-
rizado para el tratamiento de pacientes adultos
y pediátricos con leucemia mieloide crónica y
cromosoma Filadelfia positivo (LMC Ph+) (bcr-
abl), tanto aquellos de diagnóstico reciente
para los que no se considera como tratamiento
de primera línea el trasplante de médula ósea,
como aquellos en fase crónica tras el fallo del
tratamiento con interferón alfa, en fase acele-
rada o en crisis blástica. También está indicado
en el tratamiento de adultos con leucemia
linfoblástica aguda cromosoma Filadelfia
positivo (LLA Ph+) de diagnóstico reciente, in-
tegrado con quimioterapia. También está indi-
cado en monoterapia para estos pacientes LLA
Ph+ refractarios o con recaídas.
Asimismo se emplea en el tratamiento de pa-
cientes adultos con síndromes mielodisplási-
cos o mieloproliferativos asociados con el reor-
denamiento del gen del receptor del factor de
crecimiento derivado de las plaquetas (PDGFR),
en el tratamiento de pacientes adultos con sín-
drome hipereosinofílico (SHE) avanzado y/o