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Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
tratamiento para esa enfermedad rara, de tal
manera que solo se aprobará otro medicamento
huérfano para la misma indicación si aporta un
beneficio considerable. También se establecen
exenciones y reducciones de tasas de asesora-
miento, registro e inspección por la EMA
El
séptimo programa marco para la investi-
gación y el desarrollo tecnológico 2007-2013
de la Unión Europea (
FP7, Seventh Framework
Programme for Research and Technological De-
velopment
) incluye importantes aportaciones
económicas para la investigación en enferme-
dades raras. En Estados Unidos, la exclusividad
de mercado a un medicamento huérfano se está
aplicando desde 1983, tras la aprobación de la
Orphan Drug Act
.
En la Agencia Europea de Medicamentos
(EMA) existe un
Comité de Medicamentos
Huérfanos
(COMP,
Committee for Orphan
Medicinal Products
), que es responsable de re-
visar las aplicaciones para personas o compañías
que solicitan la
designación
de medicamento
huérfano para aquellos productos que preten-
den desarrollar para el diagnóstico, prevención
o tratamiento de enfermedades raras. También
es responsable de asesorar a la Comisión Eu-
ropea sobre el establecimiento y desarrollo de
una política europea sobre medicamentos huér-
fanos, y asistir a la Comisión en el diseño de
guías y comunicaciones internacionales sobre la
materia.
Es importante tener en cuenta que la
desig-
nación
de un medicamento como huérfano
es solo un paso preliminar y
no garantiza su
uso en la condición designada ni implica
necesariamente que el producto satisfaga
los criterios de eficacia, seguridad y calidad
necesarios para la concesión de la
autoriza-
ción de
comercialización
. Como para cual-
quier medicamento, estos criterios sólo serán
evaluados tras presentar la correspondiente so-
licitud de autorización de comercialización. Una
vez autorizada la comercialización, cada Estado
de la Unión Europea establece las condiciones
administrativas y económicas de dispensación
farmacéutica en su ámbito territorial. Desde
noviembre de 2007 es posible utilizar un
proce-
dimiento administrativo común
para la EMA
europea y la FDA (
Food & Drug Administration
)
estadounidense, para solicitar la designación de
un medicamento huérfano.
Desde la puesta en marcha del COMP, en
el año 2000, se han recibido 1.586 solicitudes
de designación de medicamentos huérfanos,
siendo evaluadas 1.511 y recibiendo una opi-
nión favorable casi tres de cada cuatro (73%).
En definitiva, la Comisión ha designado un total
de 1.069 medicamentos como huérfanos (tabla
1), a partir de los cuales se han autorizado ofi-
cialmente 68 medicamentos huérfanos hasta el
momento (Tabla 2).
La designación como medicamento huérfano
solo podrá hacerse “
si el Patrocinador puede es-
tablecer que no existe un método satisfactorio
de diagnóstico, prevención o tratamiento de la
condición en cuestión que haya sido autorizado
en la Unión Europea o, si tal método existe, que
el nuevo medicamento supondrá un beneficio
significativo para aquellos afectados por tal
condición
”, según se especifica en el artículo
3 de la Regulación 141/2000. El concepto de
beneficio significativo
es definido como “
una
ventaja clínicamente relevante o una contribu-
ción importante para el cuidado del paciente
”
en la Regulación 847/2000, para los cual habrá
de realizarse una justificación basada en princi-
pios farmacológicos bien establecidos y datos
preclínicos rigurosos o datos clínicos, aunque
sean preliminares o de casuística muy reducida.
El concepto de beneficio significativo está es-
trechamente relacionado con el de
plausibili-
dad médica
: solidez científica de los argumen-
tos y de los datos preliminares que permiten
extrapolar el potencial beneficio terapéutico con
un margen razonable de seguridad.
DESCRIPCIÓN DE LOS MEDICAMENTOS
HUÉRFANOS
Terapias de restauración enzimática
Alipogén tiparvovec
(
Glybera
®
) es un pro-
ducto de terapia génica que se utiliza para el
tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína
lipasa en adultos que presentan ataques graves
o múltiples de pancreatitis a pesar de mante-
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