21
Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
pacientes que carecen de la subunidad B del
factor XIII.
Patologías raras del metabolismo hormonal
Pegvisomant
(
Somavert
®
) es una variante
molecular de la somatropina humana, some-
tida a un proceso de pegilación, que ha sido
autorizada para el tratamiento de pacientes
con
acromegalia
que no hayan respondido de
forma adecuada a tratamiento con cirugía y/o
radiación o en los que un adecuado tratamiento
médico con análogos de la somatostatina no
haya normalizado las concentraciones de IGF-I
o no haya sido tolerado.
Actúa como un antagonista de los receptores
de somatropina, lo que interfiere con la señal
de transducción intracelular de esta última. Esto
conduce a una reducción de la concentración
sérica el Factor de Crecimiento I de tipo Insulina
(IGF-I), principal mediador de las acciones so-
matotrópicas de la somatropina (HG), así como
de otras proteínas sensibles a la somatropina,
como la Proteína Transportadora del Factor
de Crecimiento de tipo Insulina (IGFBP-3). No
obstante, a diferencia de las otras opciones far-
macológicas, su acción no está dirigida hacia el
tumor hipofisario responsable de la acromega-
lia, lo que le confiere al pegvisomant un carácter
terapéutico principalmente coadyuvante.
La
mecasermina
(
Increlex
®
) es el Factor de
Crecimiento Insulínico de tipo 1 (IGF-1) hu-
mano, de origen recombinante. Atendiendo a
ello, ha sido autorizado para el tratamiento de
larga duración de
trastornos del crecimiento
en niños y adolescentes con una deficiencia
primaria grave de factor de crecimiento insulí-
nico tipo I (deficiencia primaria de IGF). Dada
el carácter de enfermedad rara de esta con-
dición, la autorización se ha producido como
medicamento huérfano. El IGF-1 es el principal
medidor fisiológico de la somatropina sobre el
crecimiento en estatura. En los tejidos diana,
estimula el receptor de IGF-1 de tipo 1 (IGFR
1), provocando un amplio abanico de acciones
que desencadenan el crecimiento en estatura,
destacando entre ellos la estimulación de la cap-
tación de glucosa – suprimiendo la glucogénesis
hepática –, de ácidos grasos y de aminoácidos,
con lo que se facilita metabólicamente el creci-
miento tisular. Asimismo, el IGF-1 tiene efectos
mitógenos, facilitando la división celular y, con
ello, el incremento del número de células en los
tejidos sensibles.
Hidrocortisona
(
Plenadren
®
) está indicado
en el tratamiento de la
insuficiencia suprarre-
nal
en adultos, incluida la insuficiencia primaria
o enfermedad de Addison. La hidrocortisona
(cortisol) es la principal hormona esteroidea
secretada por la glándula suprarrenal. Debido
a que se comercializa como comprimidos de li-
beración modificada, el medicamento libera la
hidrocortisona durante un periodo de tiempo
prolongado, lo que permite la administración de
una sola dosis diaria. Se toma temprano por la
mañana, dado que la cantidad de cortisol en
sangre aumenta por lo general temprano por la
mañana en las personas sanas.
La
pasireotida
(
Signifor
®
) se utiliza para tra-
tar pacientes adultos con enfermedad de Cus-
hing en los que la cirugía ha fracasado o no es
una opción. Se trata de un análogo de la so-
matostatina y, por tanto, bloquea la liberación
de ACTH. Los receptores de la somatostatina
habitualmente se encuentran en cantidades ele-
vadas en las células tumorales, por ejemplo en
los tumores hipofisarios que provocan la enfer-
medad de Cushing. Al igual que la somatosta-
tina, la pasireotida se une a estos receptores y
bloquea la liberación de una cantidad excesiva
de ACTH.
Otros medicamentos huérfanos
Ácido 5-aminolevulínico
(
Gliolan
®
) es un
medicamento huérfano que ha sido autorizado
para facilitar la
visualización tumoral de glio-
mas malignos
durante la intervención quirúr-
gica cerebral de extirpación tumoral. Se trata de
un agente sensibilizador, empleado en terapia
fotodinámica, debido a que es un precursor de
porfirinas, alguna de las cuales como la proto-
porfirina IX tiene propiedades fluorescentes.
Debido a que las células del glioma maligno
absorben mayor cantidad de ácido 5-aminole-
vulínico y lo transforman más rápidamente en
porfirinas fluorescentes, sirve como marcador
cuando tales células son iluminadas con una luz
de una determinada longitud de onda. Todo
ello permite localizar al neurocirujano con más
1...,13,14,15,16,17,18,19,20,21,22 24,25,26,27,28,29,30,31,32,33,...148