Página 9 - Panorama Actual del Medicamento (PAM) - Nº 360 - Enero-Febrero 2013

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Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
Tabla 2. Medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea 1
Composición Nombre
comercial Indicación autorizada Autorización
UE
Comercializado
en España
Alipogén tiparvovec Glyvera Pancreatitis 2012 No
Amifampridina Firdapse Síndrome miasténico de Lambert-Eaton 2009 No
5-Aminolevulínico, ácido Gliolan Diagnóstico de glioma 2007 Sí
Agalsidasa alfa Fabrazyme Enfermedad de Fabry 2001 Sí
Agalsidasa beta Replagal Enfermedad de Fabry 2001 Sí
Alglucosidasa alfa Myozime Enfermedad de Pompe 2006 Sí
Ambrisentan Volibris Hipertensión pulmonar 2008 Sí
Anagrelida Xagrid Trombocitemia esencial 2004 Sí
Azacitidina Vidaza
Síndromes mielodisplásicos,
leucemia mieloide aguda y leucemia
mielomonocítica
2008 Sí
Aztreonam Cayston infección pulmonar crónica causada porP.aeruginosa en fibrosis quística 2009 Sí
Betaína Cystadane Homocistinuria 2007 Sí
Bosentan Tracleer Hipertensión pulmonar 2002 Sí
Brentuximab Adcetris Linfoma de Hodgkin 2012 No
Busulfán Busilvex
Tratamiento acondicionador previo a
transplante de células progenitoras
hematopoyéticas.
2003 Sí
Cafeína Peyona Apnea recién nacidos 2009 Sí
Carglúmico, ácido Carbaglu Deficiencia de N-acetilglutamatosintetasa (NAGS) 2003 Sí
Catridecacog NovoTherteen Deficiencia de Factor XIII 2012 No
Cladribina Litak Linfoma no-Hodgkin 2004 Sí
Clofarabina Evoltra Leucemia linfoblástica aguda 2006 Sí
Dasatinib Sprycel Leucemia mieloide crónica 2006 Sí
Decitabina Dacogen Leucemia mieloide aguda 2012 No
Deferasirox Exjade Sobrecarga crónica de hierro 2006 Sí
Desrazoxano Savene Extravasación de antraciclinas 2006 Sí
Eculizumab Soliris Hemoglobinuria paroxística nocturna 2007 Sí
Eltrombopag Revolade Púrpura trombocitopénica inmune 2010 Sí
Estiripentol Diacomit Epilepsia mioclónica 2007 No
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