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Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
transtiretina
, una enfermedad hereditaria que
se caracteriza por el depósito de material fibri-
lar amiloide en diversos tejidos, en particular
en nervios periféricos. El fármaco está indicado
para pacientes adultos en la fase inicial de la
neuropatía (fase 1). En los pacientes con ami-
loidosis transtiretina, el componente de las fibras
de amiloidosis que rodean y dañan los nervios
es una proteína denominada transtiretina. La
transtiretina en estos pacientes es defectuosa:
se disgrega con facilidad y se deposita en los
tejidos y órganos periféricos del organismo. El
tafamidis, es un estabilizador de la transtiretina
que se adhiere a la proteína, lo que impide que
se disgregue e interrumpe así la formación de
amiloide frenando el progreso de la neuropatía.
Amifampridina
(
Firdapse
®
) ha sido auto-
rizada para el tratamiento de los síntomas del
síndrome miasténico de Lambert-Eaton
(SMLE) en adultos. La amifampridina bloquea
los canales de potasio, impidiendo que éste
salga de las células nerviosas, prolongando así
el período de despolarización. De esta forma, se
pueden transportar más partículas de calcio al
interior de los nervios y estos tardan más tiempo
en liberar acetilcolina para estimular la contrac-
ción de los músculos.
Patologías raras del sistema hematopoyético
Anagrelida
(
Xagrid
®
) es un inhibidor de la
formación de plaquetas. Su acción trombocito-
pénica es selectiva y dependiente de la dosis
y no afecta significativamente a la producción
de otros elementos formes procedentes de la
médula ósea. Esta indicada en la reducción del
recuento elevado de plaquetas en pacientes con
riesgo elevado de
trombocitemia esencial
que
no toleren el tratamiento que están siguiendo o
cuyo recuento de plaquetas no disminuya hasta
un nivel aceptable con dicho tratamiento. Actúa
mediante la interferencia con el proceso de hi-
perproliferación, diferenciación y maduración
de los megacariocitos en la médula ósea. Inhibe
específicamente el receptor
c-mpl
de la
trombo-
poetina
, el principal agente humoral implicado
en el desarrollo de los megacariocitos y de la
producción de plaquetas.
Anagrelida representa una nueva alterna-
tiva más selectiva que la hidroxicarbamida, sin
efectos citotóxicos ni mutagénicos, que, por
otro lado, ha demostrado eficacia en algunos
pacientes que no toleran el tratamiento con
hidroxicarbamida o en aquellos en los que el
recuento de plaquetas no ha respondido ade-
cuadamente.
Romiplostim
(
Nplate
®
) es un agente anti-
hemorrágico, autorizado como medicamento
huérfano para el tratamiento de la
púrpura
trombocitopénica inmune
(idiopática) cró-
nica en adultos esplenectomizados que sean re-
fractarios a otros tratamientos. Es una proteína
recombinante de fusión Fc-péptido que actúa
sobre el receptor fisiológico de trombopoyetina
(c-Mpl), activándolo. Por tanto, romiplostim mi-
metiza las acciones fisiológicas de la trombo-
poyetina. No existe ninguna homología en la
secuencia de aminoácidos de romiplostim y de
la trombopoyetina, por lo que no existe inmu-
nogenicidad cruzada entre ambos.
Eltrombopag
(
Revolade
®
) es otro agente es-
timulante la producción de plaquetas, al activar
los receptores de trombopoyetina presentes en
la superficie de los megacariocitos, autorizado
para el tratamiento de la púrpura trombocitopé-
nica inmune (PTI) crónica en pacientes adultos
esplenectomizados que sean refractarios a otros
tratamientos (corticosteroides, inmunoglobuli-
nas, etc.); asimismo, puede considerarse su uti-
lización como segunda línea de tratamiento en
pacientes adultos no esplenectomizados en los
que la cirugía está contraindicada. Eltrombopag
se administra por vía oral en una única dosis
diaria; frente a ello, el romiplostim requiere una
inyección subcutánea semanal.
El
catridecacog
(
NovoThirteen
®
) se utiliza
para la prevención a largo plazo de la hemo-
rragia en adultos y niños de más de seis años o
más, con deficiencia congénita de la subunidad
A del factor XIII. El factor XIII es una proteína
implicada en el proceso de coagulación de la
sangre. La subunidad A de dicho factor está
implicada en la estabilización de coágulos de
sangre aumentando su resistencia. Por tanto,
los pacientes con deficiencia congénita de la
subunidad A del factor XIII A son propensos a
las hemorragias. El catridecacog es estructu-
ralmente idéntico que la subunidad A el fac-
tor XIII humano. Catridecacog no funciona en
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