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Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
Idursulfasa
(
Elaprase
®
) es una forma re-
combinante de la
iduronato-2-sulfatasa
y está
indicada para el tratamiento a largo de plazo
de pacientes con
síndrome de Hunter
(Mu-
copolisacaridosis II, MPS II), una enfermedad
vinculada al cromosoma X, causada por niveles
insuficientes de la enzima lisosomal
iduronato-
2-sulfatasa
. Este enzima cataboliza los glicosa-
minoglicanos (GAG) dermatan sulfato y hepa-
ran sulfato por escisión de los grupos sulfatos
ligados a los oligosacáridos. Debido a la falta o a
la deficiencia de
iduronato-2-sulfatasa
, los glico-
saminoglicanos se acumulan progresivamente
en las células, lo que da lugar a almacenamiento
celular, organomegalia, destrucción de tejidos y
disfunción de sistemas orgánicos.
Laronidasa
(
Aldurazyme
®
) es una glucopro-
teína indicada como terapia de reemplazo enzi-
mático a largo plazo en pacientes con diagnós-
tico confirmado de
mucopolisacaridosis de
tipo 1
(MPS I) para tratar las manifestaciones
no neurológicas de la enfermedad.
La MPS I es una enfermedad heterogénea
y multisistémica caracterizada por deficiencia
de
alfa-l-iduronidasa
, una
hidrolasa
lisosómica
que cataliza la hidrólisis de los residuos alfa-l-
Tabla 2. Medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea
1
(continuación)
Composición
Nombre
comercial
Indicación autorizada
Autorización
UE
Comercializado
en España
Pleraxifor
Mozobil
Trasplante de células madre
hematopoyéticas
2009
Sí
Romiplostim
Nplate
Púrpura trombocitopénica idiopática
2009
Sí
Rufinamida
Inovelon Síndrome de Lennox-Gastaut
2007
Sí
Ruxolitinib
Jakavi
Mielofibrosis idiopática crónica
2012
No
Sapropterina
Kuvan
Hiperfenilalaninemia
2008
Sí
Sildenafilo
Revatio Hipertensión pulmonar
2005
Sí
Sorafenib
Nexavar
Carcinoma hepatocelular
2006
Sí
Tafamidis
Vyndaqel
Amiloidosis
2011
No
Talidomida
Thalidomide
Celgene Mieloma múltiple
2008
No
Teduglutida
Revestive Síndrome del intestino corto
2012
No
Temserolimús
Torisel
Carcinoma de células renales
2007
Sí
Tiotepa
Tepadina Acondicionanmiento de trasplantes
2010
Sí
Tobramicina
Tobi Podhaler Infecciones respiratorias crónicas en
fibrosis quística
2011
Si
Trabectedina
Yondelis
Sarcoma de tejidos blandos
2007
Sí
Trióxido de arsénico
Trisenox
Leucemia promielocítica aguda
2002
Sí
Velaglucerasa
Vpriv
Enfermedad de Gaucher
2010
Sí
Ziconotida
Prialt
Dolor crónico (anestesia intraespinal)
2005
Sí
Zinc, acetato
Wilzin
Enfermedad de Wilson
2004
Sí
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