Página 12 - Panorama Actual del Medicamento (PAM) - Nº 362 - Abril 2013

238 Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
como la administración a largo plazo regular de
los correspondientes factores implicados para
prevenir hemorragias articulares, constituye el eje
central de la gestión para los niños con hemofilia
severa.
La profilaxis primaria consiste en la infusión
regular de concentrados del factor deficitario, que
se mantiene durante más de 46 semanas al año,
y es iniciada antes de la aparición de alteraciones
articulares. Hay datos clínicos que demuestran
que la profilaxis iniciada a temprana edad protege
contra el daño de las articulaciones y disminuye la
frecuencia de las hemartrosis y otras hemorragias.
A pesar de ello, sigue debatiéndose la utiliza-
ción sistemática de la profilaxis primaria en niños
pequeños, atendiendo a su elevado coste, amén
de otros problemas como la apertura de vías ve-
nosas centrales para administrar las infusiones de
factores. La dosificación, en cualquier caso, debe
ser individualizada. De hecho, solo el 25% de los
Centros de Tratamiento de Hemofilia encuestados
en Estados Unidos comenzaron la profilaxis tras el
primer episodio de sangrado (de cualquier tipo),
y sólo el 16% comenzó después de la segunda
hemorragia; cerca de un tercio hizo profilaxis al
principio con infusiones una vez a la semana para
evitar la necesidad de establecer una vía venosa
central (Simpson, 2012).
A pesar de las claras ventajas de la profilaxis pri-
maria, esta estrategia de tratamiento sigue siendo
infrautilizada, por los motivos mencionados. En
cualquier caso, una parte considerable de la po-
blación con hemofilia puede beneficiarse de la
profilaxis cuando se inicia después de varios episo-
dios de sangrado comunes. Es lo que se denomina
profilaxis secundaria, similar a la primaria, pero
que comienza cuando ya existe lesión articular. La
profilaxis secundaria a largo plazo puede reducir
los episodios de hemorragias articulares, retrasar
la progresión de los daños existentes y facilitar la
práctica de ejercicio físico y la rehabilitación. En
este sentido, nunca es demasiado tarde para co-
menzar la profilaxis.
Finalmente, la profilaxis limitada o episódica
se define como un período corto de terapia de res-
tauración del factor, generalmente para prevenir
los episodios hemorrágicos en situaciones especí-
ficas, tales como deportes u otras actividades con
intensa actividad física. El objetivo de la profilaxis
es evitar completamente el sangrado y, por ello,
la dosificación debe ser intensiva, con para lograr
un 100% de corrección de los niveles del factor
afectado.
La observación de que los niños con hemofilia
leve o moderada presentan menor incidencia de
procesos hemorrágicos articulares sugirió que la
infusión continuada de Factor VIII 3 veces por se-
mana en la hemofilia A o de Factor IX 2 veces por
semana en la hemofilia B podría proteger a los
enfermos graves de la artropatía invalidante, con-
seguir un desarrollo músculo-esquelético normal y
evitar que nuevas hemorragias pongan en peligro
la vida del paciente. En la actualidad existe contro-
versia sobre si el tratamiento profiláctico, iniciado
a temprana edad, debe suspenderse al llegar el
paciente a la edad adulta, pero tanto la Organi-
zación Mundial de la Salud como la Federación
Mundial de Hemofilia recomiendan que, si es po-
sible, la profilaxis se continúe durante toda la vida.
Actualmente, no se dispone de datos suficien-
tes para el establecimiento de criterios sobre la
conveniencia de iniciar o no la profilaxis secun-
daria en adolescentes o adultos. Sin embargo, su
implantación va en general en aumento; en cual-
quier caso, la profilaxis secundaria mantenida du-
rante más de 45 semanas por año se asocia con
menor incidencia hemorrágica y menor progresión
de la artropatía, así como con una reducción del
número de ingresos hospitalarios y del absentismo
escolar.
La terapia con el factor correspondiente es la
primera línea de tratamiento para casos de hemo-
rragia aguda en pacientes con coagulopatías he-
reditarias; es lo que se denomina terapia bajo de-
manda. La dosificación en el caso de los factores
VIII y IX oscila entre 5 y 30 UI/kg, hasta que el san-
grado se detenga. Sin embargo, se han empleado
otros esquemas posológicos, usando 40 UI/kg de
Factor VIII en el momento de la hemorragia y 20
UI/kg entre las 24 y 72 h después de la primera
dosis, continuando con una infusión de 20 UI/kg
cada dos días, hasta que el dolor y la alteración de
la movilidad se resuelvan completamente.
Numerosos estudios retrospectivos y prospecti-
vos demuestran claramente que el tratamiento pro-
filáctico, aunque mucho más caro, es clínicamente
superior al tratamiento a demanda. El modelo óp-
timo consiste en individualizar la profilaxis teniendo
en cuenta el fenotipo de sangrado y de la suscepti-
bilidad individual a la artropatía (Ljung, 2013).
No menos importante que la terapia de restau-
ración de los factores deficitarios es el tratamiento
adyuvante, destinado a controlar el dolor y la in-
flamación, y recuperar la funcionalidad de la arti-
culación. Los AINE, como el ibuprofeno, son efec-
tivos pero el potencial de hemorragia gástrica es