Página 25 - Panorama Actual del Medicamento (PAM) - Nº 360 - Enero-Febrero 2013

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Panorama Actual del Medicamento
REVISIÓN
aeruginosa necesita para construir su pared celu-
lar. De esta forma causa daños en las bacterias y
termina por destruirlas. Se presenta en forma de
una solución utilizada con un nebulizador.
UNIÓN EUROPEA VS. ESTADOS UNIDOS
La Food & Drug Administration (FDA) de los
Estados Unidos, la agencia reguladora de los
medicamentos en este país, tiene una notable
mayor experiencia en el registro de medica-
mentos huérfanos que su alter ego europeo, la
European Medicines Agency (EMA), responsa-
ble único de dicha actividad en el ámbito de la
Unión Europea. Hay algunos motivos para ello,
ya que fue Estados Unidos el primer país que
legisló de forma específica para los medicamen-
tos huérfanos, mediante la Orphan Drug Act,
de 1983. La Unión Europea esperó hasta el año
2000 para elaborar una legislación equivalente.
Aunque existe una convergencia creciente
entre la Unión Europea y los Estados Unidos en
el registro de medicamentos huérfanos y desde
2007 existe un procedimiento común de solici-
tud de designación de medicamentos huérfanos
para EMA y FDA, sin embargo las diferencias
son flagrantes. En el caso de la FDA
–– Designaciones de medicamentos huérfanos:
ooSerie histórica (1983-2012): 2.694 (90
designaciones de media al año)
ooÚltimo trienio (2010-2012): 551 (183/
año): Incremento del 103% sobre la serie
histórica
–– Autorización de medicamentos huérfanos:
ooSerie histórica (1983-2012): 410 (14/año)
ooÚltimo trienio (2010-2012): 55 (18/
año): Incremento del 26% sobre la serie
histórica.
Por su parte, en la EMA:
–– Designaciones de medicamentos huérfanos:
ooSerie histórica (2000-2012): 924 (71/año)
ooÚltimo trienio (2010-2012): 351 (117/
año): Incremento del 65% sobre la serie
histórica.
–– Autorización de medicamentos huérfanos:
ooSerie histórica (2000-2012): 76 (6/año)
ooÚltimo trienio (2010-2012): 17 (6/año):
Sin variación (0%) sobre la serie histórica
Todos estos datos sugieren que, pese a la
convergencia creciente entre la UE y USA en el
registro de medicamentos huérfanos y a la exis-
tencia desde 2007 de un procedimiento común
de solicitud de designación de medicamentos
huérfanos para EMA y FDA, la FDA presenta
una notable superioridad en la designación y
autorización de medicamentos huérfanos sobre
la EMA: 90 vs. 71 (series históricas) y 183 vs.
117 (último trienio) designaciones anuales de
medicamentos huérfanos, y 14 vs. 6 (series his-
tóricas) y 18 vs. 6 (último trienio) autorizaciones
anuales de medicamentos huérfanos2.
LOS FARMACÉUTICOS, LAS
ENFERMEDADES RARAS Y LOS
MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
Los farmacéuticos españoles han mantenido
un interés permanente en este ámbito, colabo-
rando desde hace años con las organizaciones
de pacientes no solo desde una perspectiva
estrictamente profesional, sino también en la
sensibilización social sobre esta particular pro-
blemática. Como muestra de esta precoz impli-
cación en la atención a los pacientes afectados
por enfermedades raras, el Real e Ilustre Cole-
gio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla orga-
nizó en febrero del año 2000, con la colabora-
ción del Consejo General de Colegios Oficiales
de Farmacéuticos , el I Congreso Internacio-
nal de Medicamentos Huérfanos y Enfer-
medades Raras, un encuentro entre investiga-
dores, profesionales sanitarios, responsables de
las administraciones públicas y pacientes, en el
que se debatió la evolución en esta área y la
forma de transformar los avances científicos en
prestaciones sociales específicas. Este encuentro
2 Cuéllar S. Medicamentos huérfanos: evolución 2010-
2012. VI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos
y Enfermedades Raras. Sevilla, 14-16 de febrero de 2013.