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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar
enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida.
En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas
que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevos medicamentos huérfanos
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(EMEA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Factor estimulante de colonias de
granulocitos
Tratamiento de la proteinosis
alveolar pulmonar
Serendex ApS
D:17/07/2013
Hemina humana
Prevención de la isquemia asociada
al transplante de órganos sólidos
Borders Technology
Management Ltd
D: 17/07/2013
Moxetumomab
Tratamiento de la leucemia/linfoma
B linfoblástica
MedImmune Ltd
D: 17/07/2013
Belinostat
Tratamiento de timomas malignos TopoTarget A/S
D: 17/07/2013
Daratumumab
Tratamiento del mieloma
Janssen-Cilag
International NV
D: 17/07/2013
Fosbretabulin
Tratamiento del cáncer de ovario
Diamond BioPharm
Limited
D: 17/07/2013
Anticuerpo recombinante monoclonal
humano contra el virus de la hepatitis
B
Prevención de la hepatitis B por
reinfección tras el transplante de
hígado
CRO-PharmaNet
Services GmbH
D: 17/07/2013
(S)
-3-(1-(9H-purin-6-ilamino)etil)-8-
cloro-2-fenilisoquinolin-1(2H)-ona
Tratamiento del linfoma folicular
Voisin Consulting
S.A.R.L.
D: 17/07/2013
Dexametaxona encapsulada en
eritrocitos humanos autólogos
Tratamiento de ataxia
Erydel S.p.A.
D: 17/07/2013
Idelalisib
Tratamiento del linfoma folicular
Gilead Sciences
International Ltd
D: 17/07/2013
Idelalisib
Tratamiento del linfoma linfoblástico
Gilead Sciences
International Ltd
D: 17/07/2013
Células progenitoras heterólogas
humanas de hígado adulto
Tratamiento de la deficiencia de
carbamoil-fosfato syntasa-1
Promethera Biosciences D: 17/07/2013
Células progenitoras heterólogas
humanas de hígado adulto
Tratamiento de la citrulinaemia
tipo-1
Promethera Biosciences D: 17/07/2013
Células progenitoras heterólogas
humanas de hígado adulto
Tratamiento de la aciduria
argininosuccínica
Promethera Biosciences D: 17/07/2013
