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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar
enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida.
En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas
que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevos medicamentos huérfanos
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(EMEA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Complejo cisplatino-lípido
Tratamiento del osteosarcoma
Richardson Associates
Regulatory Affairs Ltd
D: 05/08/2013
Octreotido (uso oral)
Tratamiento de la acromegalia
Larode Ltd
D: 05/08/2013
Idelalisib
Tratamiento del linfoma nodal
marginal
Gilead Sciences
International Ltd
D: 05/08/2013
Idelalisib
Tratamiento del linfoma extranodal
marginal de mucosas asociado a
tejido linfoide
Gilead Sciences
International Ltd
D: 05/08/2013
Idelalisib
Tratamiento de la leucemia
linfocítica crónica/linfoma linfocítico
Gilead Sciences
International Ltd
D: 05/08/2013
Trans-N1-((1R,2S)-2-fenilciclopropil)
ciclohexano-1,4-diamina
Tratamiento de la leucemia mieloide
aguda
Oryzon Genomics SA D: 05/08/2013
Tolvaptan
Tratamiento de la enfermedad
poliquística renal autonómica
dominante
Otsuka Pharmaceutical
Europe Ltd
D: 05/08/2013
Anticuerpo pegilado recombinante
anti-
Pseudomonas aeruginosa
PcrV
Fab'
Tratamiento de la infección por
Pseudomonas aeruginosa
en la
fibrosis quística
KaloBios Ltd
D: 05/08/2013
Hormona del crecimiento humana
recombinante modificada por fusión
con dos cadenas polipeptídicas
Tratamiento de la deficiencia de
hormona del crecimiento
Larode Ltd
D: 05/08/2013
Budesonido
Trtatamiento de la esofagitis
eosinofílica
Dr Falk Pharma GmbH D: 05/08/2013
Cladribina
Tratmiento de la mastocitis
Lipomed GmbH D: 05/08/2013
Sacarosidasa
Tratamiento de la deficiencia
congénita de sacarasa-isomaltasa
QOL Therapeutics EU
Ltd
D: 05/08/2013
Eculizumab
Tratamiento de la neuromielitis
óptica
Alexion Europe SAS D: 05/08/2013
Células progenitoras heterólogas
humanas de hígado adulto
Tratamiento de la aciduria
argininosuccínica
Promethera Biosciences D: 17/07/2013
Bromelaina purificada
NexBrid
Tratamiento de quemaduras
parciales profundas
Teva Pharma GmbH
D: 30/07/2002
A: 18/12/2012
