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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar
enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida.
En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas
que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevos medicamentos huérfanos
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(EMEA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Ácido 2-[4-Metoxi-3-(2-m-tolil-etoxi)-
benzoilamino]-indan-2-carboxílico
Tratamiento de la esclerosis
sistémica
Sanofi-Aventis groupe D: 12/03/2013
Proteína recombinante humana 70
Tratamiento de la enfermedad de
Niemann-Pick, tipo C
Orphazyme ApS
D: 12/03/2013
Poloxamero 188
Tratamiento de la drepanocitosis
Theradex (Europe) Ltd.
D: 12/03/2013
Anticuerpo monoclonal murino IgM
unido al receptor alfa beta de células T
Prevención del rechazo del injerto
tras el transplante de órganos
sólidos
CTI Clinical Trial and
Consulting Services
D: 12/03/2013
Acetato de ciclo [L-alanil-L-seril-L-
isoleucil-L-prolil-L-prolil-L-glutaminil-
L-lisil-L-tirosil-D-prolil-L-prolil-(2S)-2-
aminodecanoil-L-alfa-glutamil-L-treonil]
Tratamiento de la deficiencia
congénita de alfa 1 antitripsina
Polyphor UK Ltd
D: 20/03/2013
1-[(3R)-3-[4-amino-3-(4-fenoxifenil)-
1H-pirazolo[3,4-d] pirimidin-1-il]-1-
piperidinil]-2-propen-1-ona
Tratamiento del linfoma de células
epiteliales
Janssen Cilag
International NV
D: 12/03/2013
Tripeptidil-peptidasa 1 humana
recombinante
Tratamiento de la lipofuscinosis
tipo 2
BioMarin Europe Ltd D: 12/03/2013
Bromelaina purificada
NexBrid
Tratamiento de quemaduras
parciales profundas
Teva Pharma GmbH
D: 30/07/2002
A: 18/12/2013
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS (FDA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
(S)-3-(1-(9H-purin-6-
ilamino) etil)-8-cloro-2-
fenilisoquinolin-1(2H)-ona
Tratamiento de la leucemia linfocítica
crónica y linfoma linfocítico
Infinity Pharmaceuticals D: 15/04/2013
4-(6-(4-(piperazin-1-il)
fenil_pirazolo [1,5-a]
pirimidin-3-il) quinolina
Tratamiento de la fibrodisplasia osificante
progresiva
La Jolla Pharmaceutical
Company, Inc.
D: 15/04/2013
Brentuximab
Tratamiento de pacientes con linfoma de
células T
Seattle Genetics, Inc.
D: 15/04/2013
Daunorubicina liposomal
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda Galen Limited
D: 15/04/2013
Givinostat
Tratamiento de la distrofia muscular de
Duchenne Muscular y Becker
Italfarmaco SpA
D: 15/04/2013
Alfa-N-acetilglucosaminidasa
recombinante humana
Tratamiento de la mucopolisacaridosis IIIB
(síndrome de Sanfilippo B)
Synageva BioPharma
Corp.
D: 15/04/2013
