407
Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
P
ublicaciones
y
páginas web
de
interés
A) Instituciones y redes españolas
I
nstituto
de
S
alud
C
arlos
III (M
inisterio
de
C
iencia
e
I
nnovación
):
— I
nstituto
de
E
nfermedades
R
aras
:
— CIBERER (C
entro
de
I
nvestigación
B
iomédica
en
R
ed
de
E
nfermedades
R
aras
):
I
nstituto
de
M
ayores
y
S
ervicios
S
ociales
(IMSERSO, M
inisterio
de
S
anidad
, P
olítica
S
ocial
e
I
gualdad
):
F
ederación
E
spañola
de
E
nfermedades
R
aras
(FEDER)
— A
sociaciones
de
pacientes
en
E
spaña
:
B) Instituciones y redes europeas
A
gencia
E
uropea
de
M
edicamentos
. A
partado
de
M
edicamentos
H
uérfanos
(
inglés
):
000034.jsp&murl=menus/special_topics/special_topics.jsp&mid=WC0b01ac058002d4eb&jsenabled=true
C
omisión
E
uropea
:
web oficial de
la
C
omisión
E
uropea
sobre
enfermedades
raras
y medicamentos huérfanos
(
español
).
O
rphanet
: P
ortal
de
información
oficial
de
la
U
nión
E
uropea
sobre
enfermedades
raras
y medicamentos
huérfanos
(
español
).
E
urordis
: F
ederación
E
uropea
de
A
sociaciones
de
P
acientes
con
E
nfermedades
R
aras
(
español
).
C) Otras instituciones y redes internacionales
F
ood
& D
rug
A
dministration
(FDA, E
stados
U
nidos
). A
partado
de
M
edicamentos
H
uérfanos
(
inglés
):
P
harmaceuticals
& M
edical
D
evices
A
gency
. A
gencia de
M
edicamentos
y
D
ispositivos
M
édicos
,
de
J
apón
(
inglés
):
*
La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesaria-mente
que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercia-
lización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de
comercialización haya sido presentada.
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(FDA) (Cont.)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Tripeptidil-peptidasa 1
(rhTPP1) recombinante
humana
Tratamiento de la lipofuscinosis tipo 2
BioMarin
Pharmaceutical, Inc.
D: 01/04/2013
Ascorbato sódico y
menadiona
Tratamiento de la enfermedad poliquística
hepática autosómica dominante
IC-Medtech
Corporation
D: 15/04/2013
Ascorbato sódico y
menadiona
Tratamiento de la nefropatía poliquística
autosómica dominante
IC-Medtech
Corporation
D: 15/04/2013
Tocilizumab
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Genentech, Inc.
D: 17/04/2013
Inhibidor del receptor beta
1 quinasa del factor de
crecimiento
Tratamiento del carcinoma hepatocelular
Eli Lilly and Company D: 01/04/2013
Regorafenib
Tratamiento de tumores del estroma
gastrointestinal
Bayer HealthCare
Pharmaceuticals, Inc.
D: 12/01/2011
A: 25/02/2013
