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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar
enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida.
En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas
que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevos medicamentos huérfanos
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(EMEA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Transglutaminasa 1 recombi-nante
humana encapsulada en liposomas
Tratamiento de la ictiosis congénita
autonómica recesiva por deficiencia
de transglutaminasa 1
Westfälische Wilhelms-
Universität Münster
D: 07/06/2013
CXCL8 recombinante humano
Tratamiento de la fibrosis quística
ProtAffin Biotechnologie
AG
D: 07/06/2013
N-metil-4-({4-[({3 metil (metilsulfonil)
aminopirazin-2-il} metil) amino]-5-
(trifluorometil) pirimidin-2-il}amino)
benzamida
Tratamiento del mesotelioma
maligno
TMC Pharma Services
Ltd.
D: 07/06/2013
Maribavir
Tratamiento de la enfermedad por
citomegalovirus
ViroPharma SPRL-BVBA D: 07/06/2013
Factor de crecimiento del nervio
recombinante humano
Tratamiento de la retinitis
pigmentosa
Dompé S.p.A.
D: 07/06/2013
4,6,4’–trimetilangelicina
Tratamiento de la fibrosis quística
Rare Partners srl Impresa
Sociale
D: 07/06/2013
Clorito sódico
Tratamiento de la esclerosis lateral
amiotrófica
Shore Limited
D: 19/06/2013
Adenovirus asociado al vector viral
serotipo 5 conteniendo el gen
humano
pde6ß
Tratamiento de la retinitis
pigmentosa
Centre Hospitalier
Universitaire de Nantes
D: 19/06/2013
Alfa-N-acetilglucosaminidasa
recombinante humana
Tratamiento de la
mucopolisacaridosis tipo III B
(síndrome de Sanfilippo B)
Synageva BioPharma
Ltd.
D: 19/06/2013
Unoprostona
Tratamiento de la retinitis
pigmentosa
Sucampo Pharma
Europa Ltd
D: 19/06/2013
Bromelaina purificada
NexBrid
Tratamiento de quemaduras
parciales profundas
Teva Pharma GmbH
D: 30/07/2002
A: 18/12/2012
