Revista Farmacéuticos - Nº 402 - Febrero 2015 - page 58

A fondo
FARMACÉUTICOS N.º 402 -
Febrero
2015
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medades Raras y Profesionales de Oficina de Farmacia, rea-
lizada con los objetivos de conocer las necesidades sociosanita-
rias de los pacientes aquejados por enfermedades raras, orientar a
las oficinas de farmacia sobre las necesidades de estos pacientes
en relación con medicamentos, productos sanitarios y produc-
tos de parafarmacia, y contribuir a una mejor atención de dichos
pacientes desde la oficina de farmacia. La encuesta fue realiza-
da durante el primer semestre del año 2014, a través de las ofici-
nas de farmacia de todas las provincias de España, recopilándose
500 cuestionarios válidos. El margen de error de la encuesta fue
del ± 4,38 % para un nivel de confianza del 95,5 %.
Los resultados indican que 9 de cada 10 personas con enferme-
dades raras, que acuden a la oficina de farmacia, tienen un diag-
nóstico confirmado, aunque la dispersión de diagnósticos es muy
alta (más de un centenar de patologías, aunque las más frecuente-
mente citadas son: Behçet, Arnold Chiari, fibrosis quística, angio-
edema, mastocitosis, linfagiomatosis, miastenia gravis, Prader
Willi, esclerosis múltiple, lupus, distrofia muscular de Duchenne,
esclerodermia y Tourette). De las patologías que disponen de trata-
miento, 5 de cada 10 pacientes lo reciben de forma completa, sien-
do la mayoría de los tratamientos (89 %) de larga duración y sin
fecha de finalización. La oficina de farmacia es la fuente mayorita-
ria de obtención de productos sanitarios y/o farmacéuticos (93 %,
aunque un 28,8 % también lo obtiene en centros sanitarios). Casi
un 5 % de los encuestados los obtiene por otras vías (estableci-
mientos varios, internet, teléfono,…).
1. Los registros específicos de pacientes con enferme-
dades raras son una herramienta imprescindible para
abordar la atención integral de estos pacientes y requie-
ren de un marco jurídico, que asegure su sostenibilidad
y una adecuada coordinación con las CC AA.
2. La investigación en enfermedades raras, tanto aplicada
al diagnóstico como al tratamiento, requiere ser poten-
ciada desde una visión innovadora que combine finan-
ciación pública y privada.
3. Las enfermedades raras comparten bases patológi-
cas con las enfermedades más prevalentes. Por ello,
su investigación aporta un valor adicional general en el
campo de la salud.
4. La formulación magistral tiene razón de ser como tra-
tamiento en ausencia de formulaciones industriales de
medicamentos huérfanos autorizados y registrados.
Siempre la formulación debe dar respuesta a las nece-
sidades de los pacientes.
5. En cualquier comité farmacoterapéutico o farmacoeco-
nómico donde se evalúen las enfermedades raras y sus
tratamientos, deben participar de pleno derecho los
representantes de estos pacientes.
6. Debe garantizarse la equidad en el acceso a la atención
sociosanitaria integral y la unión entre niveles asisten-
ciales, dentro del sistema nacional de salud.
7. Es preciso favorecer estrategias de comunicación y
transparencia para dar a conocer a los pacientes los
recursos actualmente disponibles para su diagnóstico y
tratamiento.
8. Para asegurar la equidad de una adecuada asistencia
sanitaria se precisa establecer un fondo de cohesión
nacional en los presupuestos generales del Estado,
debidamente dotado.
9. La concienciación de los equipos de Atención Prima-
ria y su coordinación con la Atención Especializada son
clave para que se entienda la necesidad de detectar
y registrar correctamente a los pacientes con enfer-
medades raras. Las recomendaciones sanitarias de los
profesionales en este ámbito deberán incluir aspectos
relacionados con la vida doméstica, desplazamientos,
tiempo libre, actividad laboral y autocuidado.
10. El asociacionismo de los pacientes con enfermedades
raras en España está experimentando una evolución
favorable. En nuestro país, FEDER (Federación Espa-
ñola de Enfermedades Raras) agrupa a 285 asociacio-
nes que totalizan más de 83.000 pacientes. Asimismo,
FEDER es la entidad nacional que más asociaciones
aporta a la agrupación europea EURORDIS, con 60 de
sus 667 entidades.
11. Es necesario desarrollar completamente el proyecto
EUROPLAN como forma de coordinar y armonizar la
atención de los pacientes entre las Comunidades Autó-
nomas y con la Unión Europea.
12. El cuidador del paciente con una enfermedad rara es
una figura primordial en la atención de estos pacien-
tes y se requiere un mayor compromiso por parte de la
administración pública para asegurar soporte económi-
co, social y formativo para éste.
13. La actuación contra la exclusión social de los pacientes
con enfermedades raras debe considerar también a la
familia y a los entornos de acogida.
14. Los derechos del niños deben garantizarse y protegerse
especialmente en el caso de los pacientes pediátricos con
enfermedades raras, dada su particular vulnerabilidad.
15. Es necesario el consenso de todos los partidos políti-
cos a favor de la causa de las enfermedades raras, en
el que se comprometan a que, gobierne quien gobier-
ne, anualmente se celebre en la televisión pública pro-
gramas que permitan la concienciación y la recaudación
de fondos, como un telemaratón, en pro de la investiga-
ción de las enfermedades raras.
16. No debe olvidarse que en las enfermedades raras lo
que está en juego es la vida de los pacientes y, aun-
que aquellas sean infrecuentes, cada paciente es único
y exige un abordaje multidisciplinar en centros de refe-
rencia y unidades de expertos.
17. En definitiva, consolidar esfuerzos es una responsabili-
dad compartida.
Anexo.Conclusiones del VII Congreso
de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades raras