Revista Farmacéuticos - Nº 402 - Febrero 2015 - page 57

FARMACÉUTICOS N.º 402 -
Febrero
2015
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Tabla 2. Medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea (Continuación)
Principio activo Medicamento GT Laboratorio Estado1 Autorizado Indicación
Clofarabina Evoltra® L01BB06 Genzyme Autorizado 29/05/2006 Leucemia linfoblástica agudade células T
Alglucosidasa alfa Myozyme® A16AB07 Genzyme Autorizado 29/03/2006 Enfermedad de Pompe
Galsulfasa Naglazyme® A16AB08 BioMarin Autorizado 24/01/2006 Mucopolisacaridosis VI
Sildenafilo Revatio® G04BE03 Pfizer Autorizado 28/10/2005 Hipertensión pulmonar
Oxibato sódico Xyrem® N07XX04 UCB No huérfano 13/10/2005 Narcolepsia/Cataplejía
Nitisinona Orfadin® A16AX04
Swedish
Orphan
Biovitrum
Autorizado 21/02/2005 Tirosinemia hereditaria tipo 1
Ziconotida Prialt® N02BG08 Eisai Autorizado 21/02/2005 Dolor crónico
Anagrelida Xagrid® L01XX35 Shire Autorizado 16/11/2004 Trombocitemia esencial
Zinc, acetato Wilzin® A16AX05 Orphan Europe Autorizado 13/10/2004 Enfermedad de Wilson
Ibuprofeno Pedea® C01EB16 Orphan Europe Autorizado 29/07/2004 Conducto arterioso patente
Cladribina Litak® L01BB04 Lipomed Autorizado 14/04/2004 Leucemia de células peludas
Iloprost Ventavis® B01AC11 Bayer No huérfano 16/09/2003 Hipertensión pulmonar
Busulfan Busilvex® L01AB01 Pierre Fabre No huérfano 09/07/2003 Trasplante de médula ósea
Carglúmico, ácido Carbaglu® A16AA05 Orphan Europe No huérfano 24/01/2003 Hiperamonemia por déficitenzimático
Miglustat Zavesca® A16AX06 Actelion No huérfano 20/11/2002 Enfermedad de Gaucher
Pegvisomant Somavert® H01AX01 Pfizer No huérfano 13/11/2002 Acromegalia
Bosentan Tracleer® C02KX01 Actelion No huérfano 15/05/2002 Hipertensión pulmonar
Trióxido de arsénico Trisenox® L01XX27 Teva No huérfano 05/03/2002 Leucemia promielocítica
Imatinib Glivec® L01XE01 Novartis No huérfano 07/11/2001 Varios cánceres
Agalsidasa alfa Replgal® A16AB03 Shire No huérfano 03/08/2001 Enfermedad de Fabry
Agalsidasa beta Fabrazyme® A16AB04 Genzyme No huérfano 03/08/2001 Enfermedad de Fabry
Laronidasa Aldurazyme® A16AB05 Genzyme No huérfano 14/02/2001 Mucopolisacaridosis I
1Algunos de los medicamentos inicialmente designados como huérfanos han perdido dicha condición o han sido retirados del mercado.
diagnosticados y a sus cuidadores a los centros sanitarios y depen-
dencias oficinales, donde pueden recibir una respuesta especiali-
zada y eficaz a su problema. Como muestra de la precoz implica-
ción de los farmacéuticos en la atención a los pacientes afectados
por enfermedades raras, el Colegio Oficial de Farmacéuticos de
Sevilla (RICOF Sevilla) organizó en febrero del año 2000, con
la colaboración del Consejo General de Colegios Oficiales de
Farmacéuticos, el I Congreso Internacional de Medicamentos
Huérfanos y Enfermedades Raras, un encuentro entre investiga-
dores, profesionales sanitarios, responsables de las administracio-
nes públicas y pacientes, en el que se debatió la evolución en esta
área y la forma de transformar los avances científicos en prestacio-
nes sanitarias y sociales específicas. Este encuentro internacional
se ha venido repitiendo regularmente, habiéndose constituido en
un auténtico referente en el ámbito de las
enfermedades raras y de los medicamen-
tos huérfanos a nivel internacional. Preci-
samente, entre los días 14 y 16 de febrero
de 2015 se ha celebrado en Sevilla el VII
Congreso Internacional de Medicamen-
tos Huérfanos y Enfermedades Raras,
organizado por el RICOF Sevilla con el
lema “Consolidando esfuerzos: Una res-
ponsabilidad compartida”. Las conclu-
siones de este congreso se encuentran en el
anexo de la página siguiente.
En este VII Congreso se han hecho
públicos los resultados y las conclusiones
de la Encuesta Nacional sobre Enfer-