Revista Farmacéuticos - Nº 402 - Febrero 2015 - page 54

A fondo
FARMACÉUTICOS N.º 402 -
Febrero
2015
54
farmacéutica en su ámbito territorial. Desde noviembre de 2007
es posible utilizar un procedimiento administrativo común para la
EMA europea y la FDA (Food &Drug Administration) estadouni-
dense, para solicitar la designación de un medicamento huérfano.
Designación y autorización de medicamentos
huérfanos
Tal como aparece en la Tabla 1, desde la puesta en mar-
cha del COMP, en el año 2000, éste ha recibido hasta el 31 de
diciembre de 2014 un total de 2.128 solicitudes de designa-
ción de medicamentos huérfanos, evaluando un total de 2.003
y dictaminando una opinión favorable para casi tres de cada
cuatro (72 %). En la Tabla 1 se puede apreciar el incremento
constantemente progresivo de solicitudes de designación y de
informes favorables, totalizando 1.406 designaciones de medi-
camentos huérfanos en el periodo 2000-14.
Desde el año 2000 (inicio del registro de medicamentos huér-
fanos en la Unión Europea) hasta el 31 de diciembre de 2014,
se han autorizado un total de 100 medicamentos huérfanos, aun-
que 17 de ellos han perdido tal condición por haber transcurrido
más de 10 años desde su autorización o por otros motivos; igual-
mente, cuatro medicamentos huérfanos inicialmente autoriza-
dos han sido retirados del mercado. De todos ellos, como pue-
de apreciarse en la Tabla 2, cerca de la mitad (44) son fármacos
antineoplásicos e inmunomoduladores (L), y la quinta parte (18)
son fármacos para metabolopatías congénitas (A).
Beneficio significativo y plausibilidad médica
Un aspecto muy relevante de la designación como
medicamento huérfano es que ésta solo podrá hacerse “si el
Patrocinador puede establecer que no existe un método satis-
factorio de diagnóstico, prevención o tratamiento de la condi-
ción en cuestión que haya sido autorizado en la Unión Europea
o, si tal método existe, que el nuevo medicamento supondrá un
beneficio significativo para aquellos afectados por tal con-
dición”, según se especifica en el artículo 3 de la Regulación
141/2000. En este sentido, el concepto de beneficio significa-
tivo es definido como “una ventaja clínicamente relevante o
una contribución importante para el cuidado del paciente” en
la regulación oficial, para lo cual habrá de realizarse una jus-
tificación basada en principios farmacológicos bien estableci-
dos y datos preclínicos rigurosos o datos clínicos, aunque sean
preliminares o de casuística muy reducida.
El concepto de beneficio significativo está estrechamente
relacionado con el de plausibilidad médica, relativa a la soli-
dez científica de los argumentos y de los datos preliminares
que permiten extrapolar el potencial beneficio terapéutico con
un margen razonable de seguridad.
Los farmacéuticos, las enfermedades raras
y los medicamentos huérfanos
Los farmacéuticos españoles han mantenido un interés
permanente en el ámbito de las enfermedades raras y los medica-
mentos huérfanos, colaborando desde hace muchos años con las
organizaciones de pacientes, tanto desde una perspectiva profesio-
nal sanitaria como en la sensibilización social sobre este grave pro-
blema. La participación profesional de los farmacéuticos, más allá
de sus obvias responsabilidades asistenciales y de control de los
medicamentos en el ámbito de su actuación (comunitaria u hospi-
talaria), se complementa particularmente en el caso de los farma-
céuticos comunitarios con la posibilidad de suministrar informa-
ción a un amplio sector de la población y redirigir a pacientes no
Tabla 1. Designación de medicamentos huérfanos en la Unión Europea*
Año Solicitudesremitidas
Solicitudes
evaluadas
por el COMP
Opiniones
positivas
Solicitudes
retiradas
Opiniones
negativas
finales
Designaciones
efectuadas
por la Comisión
Fármacos huérfanos
autorizados
2014 329 259 196 (76 %) 61 (24 %) 2 (1 %) 187 15
2013 201 197 136 (70 %) 60 (30 %) 1 (1 %) 136 7
2012 197 192 139 (71 %) 52 (27 %) 1 (1 %) 148 10
2011 166 158 111 (70 %) 45 (29 %) 2 (1 %) 107 5
2010 174 176 123 (70 %) 51 (29 %) 2 (1 %) 128 4
2009 164 136 113 (82 %) 23 (17 %) 0 (1 %) 106 9
2008 119 118 86 (73 %) 31 (26 %) 1 (0 %) 73 6
2007 125 117 97 (83 %) 19 (16 %) 1 (1 %) 98 13
2006 104 103 81 (79 %) 20 (19 %) 2 (2 %) 80 9
2005 118 118 88 (75 %) 30 (25 %) 0 (0 %) 88 4
2004 108 101 75 (74 %) 22 (22 %) 4 (4 %) 73 6
2003 87 96 54 (56 %) 41 (43 %) 1 (1 %) 55 5
2002 80 75 43 (57 %) 30 (39 %) 2 (4 %) 49 4
2001 83 92 64 (70 %) 27 (29 %) 1 (1 %) 64 3
2000 72 32 26 (81 %) 6 (19 %) 0 (0 %) 14 0
Total 2.128 2.003 1.449 (72 %) 534 (27 %) 20 (1 %) 1.406 100
*European Medicines Agency (EMA). Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report on the review of applications for orphan
designation. January 2015. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Committee_meeting_report/2015/01/WC500180405.pdf