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253 Panorama Actual del Medicamento

NUEVOS FÁRMACOS

NUEVOS MEDICAMENTOS EN EL MUNDO... (continuación)

1 http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/eudralex/vol-1/reg_2007_1394/reg_2007_1394_en.pdf

2 http://www.ema.europa.eu/htms/general/contacts/CAT/CAT.html

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA o Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP ) ofrecen nuevos e innovadores tratamientos para las enfermedades. Están basados en la terapia génica, la terapia celular somática o la ingeniería tisular. El marco legal para las ATMP en la Unión Europea está establecido en la Regulation (EC) No 1394/2007 on advanced therapy medicinal products 1 que asegura el libre movimiento de estas medicinas dentro de la Unión Europea y el acceso a los mercados. La regulación (EC) nº 1394/2007 también establece el nuevo Comité en Terapias avanzadas (CAT) 2 , cuya responsabilidad fundamental consiste en preparar un proyecto de opinión sobre cada nueva solicitud de medicamento de terapia avanzada planteada a la Agencia Europea de Medicamentos, antes de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano ( CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use ) de la misma adopte una opinión defnitiva sobre la concesión, modifcación, suspensión o revocación de una autorización de comercialización para el medicamento en cuestión.

TERAPIAS AVANZADAS

PRODUCTOS DE TERAPIAS AVANZADAS

Clasifcación*

Medicamento Indicación Clasifcación Fecha

Una mezcla de células dendríticas autólogas (DC) pulsadas con una 3 proteina no estructural (NS3), frag-mento de virus de hepatitis C y células T activadas

Tratamiento de pacientes con infec-ción crónica por virus de la hepatitis C

Terapia celular somática

13/03/2012

Células hematopoyéticas autólogas CD34+ transducidas con vector lentiviral codifcador del gen humano beta-A-T87Q-globina

Tratamiento de la beta-talasemia mayor e intermedia y la anemia de células fal-ciformes

Terapia génica 11/01/2012

FÁRMACOS LABORATORIO COMENTARIOS

Ponatinib

ARIAD Pharmaceuticals

Ponatinib, también conocido como AP24534, es un nuevo múltiple inhibidor de la quinasa (TKI) por vía oral. El objetivo principal de ponatinib es BCR-ABL, una tirosina quinasa anormal que es el sello distintivo de las enfermedades como la leucemia mieloide crónica (LMC) y la leucemia linfoblástica aguda (LLA).

Ruxolitinib

Novartis

Los resultados de los dos estudios fase III demuestran los efectos positivos del inhibidor de la quinasa Janus (JAK) en investigación, INC424 (ruxolitinib) en el tratamiento de pacientes con mielofbrosis, una neoplasia hematoló-gica con opciones limitadas de tratamiento.

TG101348

Sanof-Aventis

TG101348 es un potente inhibidor oral de la JAK-2 (quinasas Janus), desa-rrollado para el tratamiento de pacientes afectados por enfermedades mie-loproliferativas, como la esplenomegalia mieloide (o mielofbrosis primitiva).