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ß-glucosidasa ácida (ß- glucocerebrosidasa ). La glucosilceramida es un intermedio normal en el catabolismo de globósidos y gangliósidos, y su hidrólisis a ceramida y glucosa está catalizada por el enzima indicado. La principal fuente fisioló-gica de glucosilceramida proviene del recambio celular hematopoyético (en especial de glóbulos rojos).

Los estudios clínicos realizados con velaglucerasa alfa indican una efcacia equiparable a la de su ante-cesor, la imiglucerasa, y sin diferencias signifcativas según edad, sexo o estatus de esplenectomizado (o no).

Eltrombopag es un agente estimulante la pro-ducción de plaquetas, al activar los receptores de trombopoyetina presentes en la superfcie de los megacariocitos. La trombopoyetina es la principal citocina implicada en el trombopoyesis. Ha sido autorizado como medicamento huérfano para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune (PTI) crónica en pacientes adultos esple-nectomizados que sean refractarios a otros tra-tamientos (corticosteroides, inmunoglobulinas, etc.); asimismo, puede considerarse su utilización como segunda línea de tratamiento en pacientes adultos no esplenectomizados en los que la ciru-gía está contraindicada.

Anteriormente fue comercializado en España el romiplostim para la misma indicación que eltrom-bopag. Se trata de una proteína recombinante de fusión que actúa sobre el receptor fsiológico de trombopoyetina, activándolo; por tanto, ro-miplostim mimetiza las acciones fsiológicas de la trombopoyetina. La comparación indirecta de datos clínicos de romiplostim y eltrombopag pa-recen sugerir una tasa algo mayor de respuesta con el primero – con las evidentes reservas de una

comparación entre estudios con criterios clínicos no necesariamente equiparables –, aun a costa de una incidencia levemente superior – con las mis-mas reservas señaladas – de cefalea. Sin embargo, un elemento diferencial de eltrombopag frente al romiplostim son la vía y la frecuencia de admi-nistración, ya que eltrombopag se administra por vía oral en una única dosis diaria; frente a ello, el romiplostim requiere una inyección subcutánea semanal.

Colesevelam es un polímero no absorbible al que se unen los ácidos biliares presentes en el in-testinal, formando complejos inabsorbibles que son eliminados con las heces y, por tanto, impi-diendo la reabsorción de dichos ácidos biliares. A medida que la reserva de estos se agota, se in-crementa la conversión de colesterol en ácidos biliares, lo que a su vez provoca la eliminación de LDL-c de la sangre y, por consiguiente, reducen sus niveles.

El colesevelam, en combinación con un inhi-bidor de la 3-hidroxi-3-metil-glutaril-coenzima A (HGM-CoA) reductasa (estatina), ha sido autori-zado como tratamiento coadyuvante a la dieta para proporcionar una reducción adicional en las concentraciones de colesterol de lipoproteína de baja densidad (C-LDL) en aquellos pacientes adul-tos con hipercolesterolemia primaria que no están controlados adecuadamente sólo con estatina. Como monoterapia, está indicado como trata-miento coadyuvante a la dieta para la reducción del colesterol total y del C-LDL elevados, en pa-cientes adultos con hipercolesterolemia primaria para los que el tratamiento con estatinas es in-apropiado o no es bien tolerado. Se puede utilizar junto con ezetimiba, con o sin estatina, en pa-cientes adultos con hipercolesterolemia primaria incluyendo a los pacientes con hipercolesterolemia familiar.

Los efectos negativos sobre los triglicéridos sé-ricos, cuya tasa aumenta con el uso de coleseve-lam, parece relegar al fármaco a la segunda fla de los agentes hipolipemiantes y, en cualquier caso,

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