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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(
FDA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Ácido (2S)-2-{[(2R)-
2-[({[3,3-
dibutil-7-
(
metiltio)-1,1-dioxido-5-
fenil-2,3,4,5-tetrahidro-
1,2,5-
benzotiadiazepin-8-il]
oxi}acetil)amino]-2-(4-
hidroxifenil)acetil]amino}
butanoico
Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Albireo AB
D: 31/10/2012
Ácido (2S)-2-{[(2R)-
2-[({[3,3-
dibutil-7-
(
metiltio)-1,1-dioxido-5-
fenil-2,3,4,5-tetrahidro-
1,2,5-
benzotiadiazepin-8-il]
oxi}acetil)amino]-2-(4-
hidroxifenil)acetil]amino}
butanoico
Tratamiento de la colestasis intrahepática
familiar progresiva
Albireo AB
D: 31/10/2012
2'-
O-methyl fosforotioato
5'-
GCUAGGUUUACGGG
ACCUCU-3'
Tratamiento de la esclerosis lateral
amiotrófica
LifeSplice Pharma LLC D: 31/10/2012
Crenolanib
Tratamiento de la leucemia aguda
AROG
Pharmaceuticals, LLC
D: 31/10/2012
Crizotinib
Tratamiento del neuroblastoma
Pfizer
D: 31/10/2012
Pralmorelina
Agente de diagnóstico para la detección
de deficiencias de hormona del
crecimiento
Sella Pharmaceuticals,
Inc.
D: 31/10/2012
Molgramostim recombinante
humana GM-CSF
Tratamiento de la proteinosis pulmonar
alveolar
Serendex ApS
D: 31/10/2012
Sirolimus
Tratamiento de la loinfangioleiomiomatosis The LAM Foundation D: 31/10/2012
Sulfato sódico, sulfato
potásico y sulfato magnésico
Para limpieza del colon en preparaciones
para colonoscopia en niños y adolescentes
Braintree Laboratories,
Inc
D: 31/10/2012
Beta 1-24-corticotropina
Tratamiento de espasmos infantiles
Cerium
Pharmaceuticals, Inc.
D: 31/10/2012
Vincristina liposomal
inyectable
Marqibo
Tratamiento de la leucemia linfoblástica
aguda
Talon Therapeutics,
Inc.
D: 08/01/2007
A: 09/08/2012
*
La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesaria-mente
que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercia-
lización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de
comercialización haya sido presentada.