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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar
enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida.
En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas
que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevos medicamentos huérfanos
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(
EMEA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Inhibidor de proteinasa alfa-1 (para
inhalación)
Tratamiento de la fibrosis quística
Grifols Deutschland
GmbH
D:10/10/2012
Mavoglurant
Tratamiento del síndrome de X-frágil
Novartis Europharm
Limited
D:10/10/2012
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamiento del daño agudo
pulmonar
Tarix Pharmaceuticals
Limited
D:10/10/2012
[2-
Ciano-3-ciclopropil-3-hidroxi-N-
(3-
metil-4-trifluorometilfenil)prop-2-
enamida]
Tratamiento del lesiones traumáticas
de médula espinal
Algiax Pharmaceuticals
GmbH
D:10/10/2012
Lecitina colesterol aciltransferasa
recombinante humana
Tratamiento de la deficiencia de
lecitina colesterol aciltransferasa
Alphacore Pharma
Limited
D:10/10/2012
Lurbinectedina
Tratamiento del cáncer de ovario
Pharma Mar S.A.
Sociedad Unipersonal
D:10/10/2012
Obinutuzumab
Tratamiento de la leucemia
linfocítica crónica
Roche Registration
Limited
D:10/10/2012
Belinostat
Tratamiento del linfoma de células T TopoTarget A/S
D:10/10/2012
Daunorubicina liposomal
Tratamiento de la leucemia mieloide
aguda
Galen limited
D:10/10/2012
(
R)-3-(4-(7H-pirrolo [2,3-d]
pirimidin-4-il)-1H-pirazol-1-il)-3-
ciclopentilpropanenitrilo fos-fato
Jakavi
Tratamiento de mielofibrosis
secundaria a policitemia vera o
trombocitemia esencial
Novartis Europharm Ltd
D: 03/04/2009
A: 23/08/2012
(
R)-3-(4-(7H-pirrolo [2,3-d]
pirimidin-4-il)-1H-pirazol-1-il)-3-
ciclopentilpropanenitrilo fos-fato
Jakavi
Tratamiento de la mielofibrosis
idiomática crónica
Novartis Europharm Ltd
D: 07/11/2008
A: 23/08/2012