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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar
enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida.
En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas
que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevos medicamentos huérfanos
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(
EMEA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6 pteri-
nil) metil] amino] benzoil]-D-gamma-gluta-
mil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfa-aspartil-
L-cisteina para ser usada con ácido fólico
Diagnóstico del estatus de receptor
positivo de folato en cáncer de
ovario
Endocyte Europe B.V.
D: 10/09/2012
(
R)-3-(4-(7H-pirrolo [2,3-d]
pirimidin-4-il)-1H-pirazol-1-il)-3-
ciclopentilpropanenitrilo fosfato
Jakavi
Tratamiento de mielofibrosis
secundaria a policitemia vera o
trombocitemia esencial
Novartis Europharm Ltd
D: 03/04/2009
A: 23/08/2012
(
R)-3-(4-(7H-pirrolo [2,3-d]
pirimidin-4-il)-1H-pirazol-1-il)-3-
ciclopentilpropanenitrilo fosfato
Jakavi
Tratamiento de la mielofibrosis
idiomática crónica
Novartis Europharm Ltd
D: 07/11/2008
A: 23/08/2012
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(
FDA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Dantroleno
Tratamiento de la hipertermia
EaglePharmaceuticals,Inc.
D: 25/09/2012
Interleukina recombinante
humana-7 glucosilada
Tratamiento de la leucoencefalopatía
progresiva multifocal
Cytheris, Inc.
D: 27/09/2012
H-Leu-Pro-Pro-Ser-Arg-Oh Tratamiento del sarcoma deKaposi
Immuno Tech, Inc.
D: 27/09/2012
Mecasermina
Prevención de retinopatía de niños
prematuros con riesgo de esta
enfermedad
Premacure AB
D: 27/09/2012
Menaquinona
Tratamiento de la calcifilaxis
Nu Science Trading, LLC D: 04/09/2012
Metyrapona
Tratamiento del síndrome de Cushing
Laboratoire HRA Pharma D: 25/09/2012
Milciclib
Tratamiento de tumores epiteliales tímicos
Nerviano Medical
Sciences S.r.l.
D: 20/09/2012