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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(
FDA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Acetil-L-Carnitina
Prevención de la toxicidad por radiación
aguda o Síndrome de Radiación Aguda (ARS)
Onconova
Therapeutics, Inc.
D: 01/06/2012
Tratamiento del síndrome de
X fragil
Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc.
D: 24/07/2012
D: 01/06/2012
Sangre antóloga de cordón
umbilical
Tratamiento de la paralisis cerebral
pediátrica por daño cerebral
Duke University
D: 24/07/2012
Benzoato
Tratamiento de la esquizofrenia pediátrica
Guochuan Emil Tsai,
MD, PhD
D: 06/07/2012
Dexametasona encapsulada
en eritrocitos autólogos
Tratamiento de la ataxia-telangiectasia
EryDel S.p.A.
D: 24/07/2012
Diazepam intranasal
Control de pacientes con ataques agudos
repetitivos
Neuronex, Inc.
D: 31/07/2012
Everolimus
Tratamiento del carcinoma hepatocelular
Novartis
Pharmaceuticals
Corporation
D: 24/07/2012
Células progenitoras
retinianas humanas
Tratamiento de la retinitis pigmentosa
jCyte, Inc.
D: 24/07/2012
L-Asparaginasa encapsulada
en células sanguíneas rojas
Tratamiento del cáncer de páncreas
ERYTECH Pharma
D: 06/07/2012
Lurbinectedina
Tratamiento del cáncer de ovario
Pharma Mar USA Inc.
D: 20/08/2012
Mecasemina
Tratamiento de la esclerosis lateral
amiotrófica
PCUT BioPartners, Inc.
D: 24/07/2012
Mercaptopurina
Tratamiento de la leucemia linfoblástica
aguda en pacientes pediátricos
Nova Laboratories
Limited
D: 20/08/2012
Azul de metileno
Tratamiento de la metahemoglobinemia
Fera Pharmaceuticals,
LLC
D: 24/07/2012
Oxaloacetato
Tratamiento de gliomas
Terra Biological LLC D: 24/07/2012
Panobinostat
Tratamiento del mieloma múltiple
Novartis
Pharmaceuticals
Corporation
D: 20/08/2012
Proteina de fusión
recombinante
Tratamiento del síndrome mielodisplástico Apogenix GmbH
D: 24/07/2012
*
La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesaria-mente
que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercia-
lización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de
comercialización haya sido presentada.
