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Panorama Actual del Medicamento
NUEVOS FÁRMACOS
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar
enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida.
En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas
que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.
Nuevos medicamentos huérfanos
NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
(
EMEA)
Medicamento
Indicación
Laboratorio
Decisión
Fecha*
Designación (D)/
Autorización(A)
Pentraxin-2 recombinante humano
Tratamiento de la fibrosis
pulmonar idiopática
Appletree Europe S.à.r.l.
D: 17/07/2012
Metreleptina
Tratamiento de la lipodistrofia
familiar parcial
Aptiv Solutions (UK) Limited
D: 17/07/2012
Metreleptina
Tratamiento del síndrome
de Barraquer-Simons
Aptiv Solutions (UK) Limited
D: 17/07/2012
Metreleptina
Tratamiento del síndrome
de Lawrence
Aptiv Solutions (UK) Limited
D: 17/07/2012
Metreleptina
Tratamiento del síndrome
de Berardinelli-Seip
Aptiv Solutions (UK) Limited
D: 17/07/2012
Hexasodio fitato
Tratamiento de la calcifilaxis
Sanifit Laboratoris, S.L.
D: 17/07/2012
Apotransferrina humana
Tratamiento de la
hipotransferrinemia congénita
Sanquin Blood Supply Foundation D: 17/07/2012
Anticuerpo monoclonal humano
contra el receptor del factor de
crecimiento epidermal
Tratamiento del glioma
Abbott Laboratories
D: 09/08/2012
Vatreptacog alfa (activado)
Tratamiento de la hemofilia A Novo Nordisk A/S
D: 09/08/2012
Ketoconazol
Tratamiento de síndrome de
Cushing
Agenzia Industrie Difesa-
Stabilimento Chimico
Farmaceutico Militare
D: 09/08/2012
Vatreptacog alfa (activado)
Tratamiento de la hemofilia B Novo Nordisk A/S
D: 09/08/2012
N- Butildeoxigalactonojirimicina
Tratamiento de la enfermedad
de Fabry
Actelion Registration Limited
D: 09/08/2012
Anticuerpo monoclonal
humanizado contra P-selectina
Tratamiento de la
drepanocitosis
Quintiles Ireland Ltd
D: 09/08/2012
Anticuerpo monoclonal
recombinante humano contra el
receptor de activina tipo IIB
Tratamiento de la miositis
Novartis Europharm Limited
D: 09/08/2012
Elotuzumab
Tratamiento del mieloma
múltiple
Bristol-Myers Squibb Pharma
EEIG
D: 09/08/2012
Pasireotido
Signifor
Tratamiento de la enfermedad
de Cushing
Novartis Europharm Ltd
D: 08/10/2009
A: 24/04/2012
