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576 Panorama Actual del Medicamento

NUEVOS FÁRMACOS

Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar

enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la califcación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas

que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas.

Nuevos medicamentos huérfanos

NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS (EMEA)

Medicamento Indicación Laboratorio

Decisión

Fecha* Designación (D)/ Autorización(A)

N-hidroxi-4-(3-metil-2-(S)-fenil-butirilamino) benzamida

Tratamiento del meningioma

Sirius Regulatory Consulting Limited

D: 06/06/2012

Células autólogas CD34+ transferidas con vector lentiviral conteniendo el gen del síndrome de Wiskott-Aldrich

Tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich

Fondazione Telethon D: 06/06/2012

Letermovir

Tratamiento del

citomegalovirus en pacientes con deterioro de la inmunidad celular

AiCuris GmbH & Co. KG D: 06/06/2012

Ácido poliinosin-policitidílico unido con polietinilenimina policatiónica

Tratamiento del cáncer de páncreas

Bioncotech Therapeutics S.L. D: 06/06/2012

1-(4-{4-amino-7-[1-(2-hidroxietil)-1H-pirazol-4-il] tieno [3,2-c] piridin-3-il}fenil)-3-(3-fuorofenil) urea

Tratamiento del cáncer de ovario

Abbott Laboratories D: 06/06/2012

Adenovirus vector asociado conteniendo el gen humano Fas-c

Tratamiento del glioma Gregory Fryer Associates Ltd D: 06/06/2012

Células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con el vector lentiviral Lenti-D codifcador de ABCD1 cDNA humano

Tratamiento de la adrenoleucodistrofa

bluebird bio France D: 06/06/2012

Pasireotido Tratamiento de la Hemoflia A Novo Nordisk A/S D: 26/04/2012

Pasireotido

Signifor

Tratamiento de la enfermedad de Cushing

Novartis Europharm Ltd

D: 08/10/2009 A: 24/04/2012