Page 106 - PAM_354

520

FORMULACIÓN

Panorama Actual Med 2012; 36 (354): 520-521

Se denominan enfermedades raras a aqué-llas que tienen una prevalencia particular-mente baja. La Unión Europea considera que una enfermedad es rara cuando no afecta a más de cinco personas de cada diez mil 1 ; si bien esta tasa parece baja se estima que en España hay más de tres millones de perso-nas que padecen alguna de las alrededor de 8.000 enfermedades raras catalogadas 2 . Uno de los principales problemas que tie-nen estos millones de pacientes es la dificul-tad de acceso a un tratamiento específico para su enfermedad, ó bien porque es des-conocido, ó bien por la complejidad de en-contrar el fármaco disponible. Esta situación afecta tanto a las personas que padecen una enfermedad rara como a aquéllas que sufren otras enfermedades que, sin entrar dentro de esta categoría, son también infrecuentes. En muchas de estas ocasiones el trata-miento deseable incluye la utilización de un

medicamento huérfano , definido como aquél que se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica, en cualquiera de los supuestos si-guientes 3 :

Si la afección no afecta a más de cinco per-sonas por cada diez mil (enfermedad rara) Ó si resulta improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento

a Miembro de la Junta Directiva y presidente, respecti-vamente, de la AEFF (Asociación Española de Farmacéuticos Formulistas).

1 Comisión Europea . Comunicación de la Comisión al Consejo, al Parlamento Europeo, al Comité Económico y Social Europeo y al Comité de las Regiones sobre las enfermedades raras: un reto para Europa. 2008.

2 Gobierno se España : http://www.lamoncloa.gob.es/ ServiciosdePrensa/NotasPrensa/MinisterioSanidadServiciosSo-cialesIgualdad/2012/ntpr20120301_EnferRaras.htm

3 Parlamento Europeo. Reglamento nº 141/2000 del Par-lamento Europeo y del Consejo de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos

PACIENTES HUÉRFANOS

José Antonio Sánchez-Brunete Santos,

Martín Muñoz Méndez a

genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria.

La calificación de huérfano deriva de los términos anglosajones “orphan drug ” (medi-camento huérfano) y “orphan disease” (en-fermedad huérfana), que surgieron para dis-tinguir a las enfermedades y medicamentos que no han sido adoptados por la industria farmacéutica a causa de su escaso atractivo económico para el sector privado.

Puede llamar la atención que el término huérfano se use para el medicamento –que no tiene quien lo elabore industrialmente– y para la patología –que no tiene con qué tra-tarse industrialmente–, pero casi nunca para el paciente, aquél que no tiene con qué cu-rarse.

El contexto que actualmente vivimos difi-culta por un lado la aparición de nuevos me-dicamentos huérfanos destinados a pacientes poco numerosos o de dudosa rentabilidad; por otro lado facilita la retirada del mercado de medicamentos no destinados a grandes grupos de pacientes, también por motivos económicos. Esta realidad supone que, por ambas vías, crezca el número de “pacientes huérfanos”.

Ante esta limitación de nuestro sistema sanitario, pensamos que es el momento de apoyar las herramientas que el propio sistema tiene para estas situaciones, como la Formu-lación Magistral. Al igual que la especialidad farmacéutica es el instrumento que permite un acceso al medicamento rápido y homogé-neo, la fórmula magistral es el complemento para salvar los huecos que la especialidad far-macéutica no llega a cubrir. El tratamiento de “pacientes huérfanos” o la suplencia de especialidades con problemas de desabaste-cimiento son algunos de estos huecos, entre otros varios.

Día a día encontramos muchos ejemplos, cada uno de ellos con poca prevalencia pero que sumados suponen muchos miles de casos con posibilidad de resolverse por medio de la Formulación Magistral. En el Grupo de Tra-bajo de Formulación Magistral estamos con-