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356 Panorama Actual del Medicamento

NUEVOS FÁRMACOS

NUEVAS DESIGNACIONES Y AUTORIZACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS (FDA)

Medicamento Indicación Laboratorio

Decisión

Fecha* Designación (D)/ Autorización(A)

Inhibidor de la alfa-1 proteinasa humana

Tratamiento de la fbrosis cístiva

Grifols Therapeutics, Inc.

D: 6/04/2012

Células madre

hematopoyéticas antólogas Cd34+ transducidas con vector lentiviral Lenti-D codifcador del Abcd1 Cdna

Tratamiento de la andrenoleucodistrofa Thrombologic D: 19/04/2012

Eptifbatida e iloprost Tratamiento de la púrpura Thrombologic D: 20/04/2012

Ferumoxitol

Uso en imagines de resonancia magnética para valorar y controlar el tratamiento de tumores sólidos malignos en pediatría (hasta 16 años)

ArsNova Partners, LLC D: 6/04/2012

Iloprost Tratamiento de la hipertensión pulmonar

Algorithum Sciences, LLC

D: 6/04/2012

N,N'-Bis (2-Mercaptoetil) Isoftalamida (Nbmi)

Tratamiento de la toxicidad por mercurio CTI Science, Inc. D: 6/04/2012

Prolina pegilada-interferón alfa-2b; peg-P-ifna-2b

Tratamiento de la policitemia vera

PharmaEssentia Corporation

D: 2/04/2012

Tolvaptan

Tratamiento de la enfermedad renal policistica autonómica dominante

Otsuka

Pharmaceuticals Co., Ltd.

D: 6/04/2012

Glucarpidasa

Voraxaze

Tratamiento de pacientes con riesgo de toxicidad por metrotexato

BTG International Inc.

D:19/08/2003 A: 17/01/2012

Ivacaftor

Kalydeco

Tratamiento de fbrosis cística en pacientes con una mutación G551D en el gen CFTR

Vertex Pharmaceuticals

D:12/06/2006 A: 31/01/2012

* La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de efcacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercia-lización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada.