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175 Panorama Actual del Medicamento

NUEVOS FÁRMACOS

1 http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/eudralex/vol-1/reg_2007_1394/reg_2007_1394_en.pdf

2 http://www.ema.europa.eu/htms/general/contacts/CAT/CAT.html

Los medicamentos de terapia avanzada (MTA o Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP ) ofrecen nuevos e innovadores tratamientos para las enfermedades. Están basados en la terapia génica, la terapia celular somática o la ingeniería tisular. El marco legal para las ATMP en la Unión Europea está establecido en la Regulation (EC) No 1394/2007 on advanced therapy medicinal products 1 que asegura el libre movimiento de estas medicinas dentro de la Unión Europea y el acceso a los mercados. La regulación (EC) nº 1394/2007 también establece el nuevo Comité en Terapias avanzadas (CAT) 2 , cuya responsabilidad fundamental consiste en preparar un proyecto de opinión sobre cada nueva solicitud de medicamento de terapia avanzada planteada a la Agencia Europea de Medicamentos, antes de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano ( CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use ) de la misma adopte una opinión defnitiva sobre la concesión, modifcación, suspensión o revocación de una autorización de comercialización para el medicamento en cuestión.

TERAPIAS AVANZADAS

PRODUCTOS DE TERAPIAS AVANZADAS

Clasifcación*

Medicamento Indicación Clasifcación Fecha

Células hematopoyéticas autólogas CD34+ transducidas con vector lenti-viral codifcador del gen humano beta-A-T87Q-globina

Tratamiento de la beta-talasemia mayor e intermedia y la anemia de células falciformes

Terapia génica 11/01/2012

Células hematopoyéticas autólogas CD34+ transducidas con vector lentivi-ral codifcador del gen humano ABCD1

Tratamiento de la adrenoleucodistro-fa cerebral en la infancia

Terapia génica 11/01/2012

Concentrado de células mononucleares autólogas de médula ósea (BM-MNC)

Tratamiento de la función cardiaca y ca-lidad de vida en pacientes con isquemia cardiaca postaguda MI y enfermedad cardiaca crónica

Ingeniería tisular 07/11/2011

Células autólogas CD4+T dirigidas a células que presentan epitopos limitados clase II

Tratamiento de enfermedades autoinmunes con inmunidad específca MHC limitada: esclerosis múltiple, diabetes tipo I, etc.

Terapia celular somática

23/11/2011

Células madre CD133+ derivadas de médula autóloga

Tratamiento de la función cardiaca y calidad de vida en pacientes con isque-mia cardiaca postaguda MI y crónica y después de MI

Ingeniería tisular 07/11/2011

Células antólogas dendríticas (DCs) compuestas de DCs antólogas maduras electroincorporadas con antólogas RCC IVT RNA y CD40L IVT RNA sintéticas

Tratamiento del carcinoma renal avan-zado

Terapia celular somática

25/10/2011

Células madre mesenquimales autólogas

Tratamiento de los síntomas de la insuf-ciencia cardiaca crónica para mejorar la ca-pacidad en el ejercicio de NYHA clase II y III en pacientes que reciben terapia estándar

Ingeniería tisular no combinada

20/09/2011