REVISIÓN 36 El regreso de la talidomida 50, pero no fue hasta principios de 1962 cuando los pediatras alemanes Lenz y Knapp (1962) publicaron en la revista científica The Lancet un artículo relacionando el consumo del fármaco con las anomalías congénitas observadas, lo que llevó a las autoridades a ordenar su retirada del mercado. No obstante, en España se siguió comercializando hasta 1963. Los problemas de seguridad que el uso de la talidomida ocasionó tras esa primera autorización, fundamentalmente relacionados con su carácter teratogénico, supusieron un punto de inf lexión y un cambio de paradigma en el sistema de farmacovigilancia, siendo el origen del sistema actual de notificación espontánea de manera sistematizada y regulada. Este sistema abarca desde el profesional sanitario hasta las autoridades de farmacovigilancia internacionales, pasando por las administraciones regionales (autonómicas en España) y nacionales. LA TALIDOMIDA HOY A pesar de la gravedad de la crisis provocada por el uso de la talidomida sin el conocimiento preciso de su perfil de seguridad, la investigación científica no solo no se detuvo tras su retirada del mercado sino que se reforzó y en la década de los años 90 del siglo pasado la FDA –autoridad regulatoria estadounidense– aprobó este fármaco para el tratamiento de enfermedades como el eritema nudoso leproso, las infecciones por micobacterias, el síndrome mielodisplásico, el sarcoma de Kaposi o el síndrome de desgaste o emaciación por VIH1 (Grogan et al., 2022). En el caso de la Unión Europea, en 2001 la Comisión Europea (CE) lo designó como medicamento huérfano para el tratamiento del mieloma múltiple2 (MM) y en el año 2008 se concedió la autorización de comercialización con indicación en esta enfermedad, y ha estado disponible desde entonces en hospitales a través de un estricto protocolo de gestión de riesgos, formación específica de los profesionales sanitarios y el consentimiento informado de los pacientes. No obstante, durante este tiempo en España no llegó a haber ningún medicamento comercializado de forma efectiva que contuviera talidomida. Ahora, en base a la evaluación positiva realizada por la EMA (2008) y a la posterior autorización de comercialización concedida por la CE se ha aprobado la primera EFG con talidomida, con una dosis de 50 mg por comprimido. En esa evaluación, la EMA analizó los resultados del ensayo IFM 99-06, un estudio de fase 3 abierto y controlado en el que se aleatorizó a 447 pacientes de entre 65 y 75 años con MM que no habían recibido tratamiento previo para la enfermedad en proporción 3:2:2 a tres brazos de tratamiento: A – melfalán + prednisona (MP); B – melfalán + prednisona + talidomida (MPT); o C – vincristina + doxorrubicina + dexametasona (VDD). Los resultados mostraron una mejor respuesta al añadir talidomida a la pauta MP: la mediana de la supervivencia global alcanzó los 1 El síndrome de desgaste o emaciación asociado a la infección por VIH puede ser un signo de avance de la enfermedad hacia el SIDA y se caracteriza por una pérdida de más del 10% del peso corporal junto con diarrea o debilidad y fiebre. 2 Hay que indicar que en el tratamiento del mieloma múltiple se dispone actualmente de otros dos fármacos inmunomoduladores estrechamente relacionados con la talidomida, como son la pomalidomida y la lenalidomida —La nueva comercialización de talidomida tras más de 60 años beneficiará a pacientes con mieloma múltiple, sujeto a un estricto Plan de Prevención de Embarazos y a un Sistema de Acceso Controlado definidos por la AEMPS—
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