11 REVISIÓN Nuevos medicamentos en 2022 TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMO HIPEROXALURIA PRIMARIA DE TIPO 1 LUMASIRÁN ▼OXLUMO® (Alnylam Netherlands) PAM 457 Lumasirán es un nuevo ARN pequeño de interferencia bicatenario que se dirige específicamente a los hepatocitos, donde se une al ARNm del gen HAO1 codificante para la enzima hidroxiácido oxidasa 1 o glicolato oxidasa y promueve su degradación mediante el proceso de interferencia del ARN. Por tanto, reduce los niveles de síntesis de esa proteína y provoca una disminución de la cantidad de glioxilato disponible: este es un sustrato de la producción de oxalato, de modo que también reduce los niveles de oxalato en orina y en plasma. Designado como huérfano, el medicamento ha sido autorizado para el tratamiento por vía subcutánea de la hiperoxaluria primaria de tipo 1 (HP-1) en todos los grupos de edad. En un estudio pivotal (N= 39) con pacientes de > 6 años y función renal relativamente conservada, el tratamiento con lumasirán durante 6 meses fue superior a placebo en la tasa de reducción significativa de los niveles urinarios promedio de oxalato (65% vs. 12%). Así, el 52% y 84% de los pacientes tratados con lumasirán consiguen niveles de oxalato en orina normales o próximos a la normalidad, respectivamente. El tratamiento se relacionó, además, con una reducción del 40% en los niveles de oxalato en plasma, que apenas cambiaron con placebo. Los resultados de un segundo estudio de fase 3 con pacientes pediátricos de < 6 años (N= 18) respaldan esos hallazgos, pues el tratamiento abierto durante 6 meses con lumasirán redujo el cociente oxalato:creatinina en orina un promedio del 72% respecto al nivel basal, y la mitad de los pacientes alcanzó un valor casi normal; además, también se vio un descenso del 32% en el nivel plasmático de oxalato, con estabilidad en la funcionalidad renal durante ese periodo. En términos de seguridad, Medicamento® DIROXIMEL FUMARATO ISATUXIMAB NERATINIB OZANIMOD PONESIMOD RAVULIZUMAB SACITUZUMAB GOVITECÁN TRASTUZUMAB DERUXTECÁN TREOSULFANO ZANUBRUTINIB ROMOSOZUMAB CENOBAMATO ESKETAMINA BROLUCIZUMAB Laboratorio Principio activo Grupo Terapéutico Huérfano Indicación principal Grado de Innovación Nº PAM VUMERITY SARCLISA NERLYNX ZEPOSIA PONVORY ULTOMIRIS TRODELVY ENHERTU TRECONDI BRUKINSA EVENITY ONTOZRY SPRAVATO BEOVU Biogen Spain Sanofi Aventis Pierre Fabre Bristol-Myers Squibb Janssen-Cilag Alexion Pharma Gilead Daiichi Sankyo Gebro Pharma Beigene UCB Pharma Angelini Pharma Janssen-Cilag Novartis Esclerosis múltiple remitente-recurrente Mieloma múltiple Cáncer de mama HR+ HER2+ en estadio inicial Esclerosis múltiple remitente-recurrente Esclerosis múltiple recurrente y activa Hemoglobinuria paroxística nocturna y síndrome hemolítico urémico atípico Cáncer de mama triple negativo irresecable o metastásico Cáncer de mama HER2+ Acondicionamiento previo a trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos Macroglobulinemia de Waldenström Osteoporosis grave en mujeres posmenopáusicas Crisis epilépticas de inicio focal y refractarias Trastorno depresivo mayor Degeneración macular asociada a la edad neovascular L04AX09 L01XC38 L01EH02 L04AA38 L04AA50 L04AA43 L01FX17 L01FD04 L01AB02 L01EL03 M05BX06 N03AX25 N06AX27 S01LA06 456 453 457 456 456 456 460 460 457 459 458 459 459 454 * * * * * ** ** ** ** * ** ** ** ** *
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