YESCARTA Medicamento de terapia génica Linfoma B difuso de células grandes refractario o en recaída y linfoma B primario mediastínico de células grandes 23/08/2018 Sí PRIME* KYMRIAH Medicamento de terapia génica Leucemia linfoblástica aguda de células B, linfoma B difuso de célula grande y linfoma folicular 23/08/2018 Sí PRIME* LUXTURNA Medicamento de terapia génica Pérdida de visión debido a una distrofia retiniana hereditaria asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada 22/11/2018 Sí ZYNTEGLO Medicamento de terapia génica β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) que no tienen un genotipo β0/β0 29/05/2019 Sí PRIME* Autorización de comercialización retirada en marzo de 2022 ZOLGENSMA Medicamento de terapia génica Atrofia muscular espinal en 5q con mutación bialélica en el gen SMN1, o con mutación bialélica en el gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2 18/05/2020 Sí PRIME* LIBMELDY Medicamento de terapia génica Leucodistrofia metacromática por mutaciones paralelas en el gen de la arilsulfatasa A 17/12/2020 Sí TECARTUS Medicamento de terapia génica Linfoma de células del manto refractario o en recaída 14/12/2020 Sí PRIME* SKYSONA Medicamento de terapia génica Adrenoleucodistrofia cerebral inicial en pacientes con una mutación genética en ABCD1 16/07/2021 Sí PRIME* Autorización de comercialización retirada en noviembre de 2021 ABECMA Medicamento de terapia génica Mieloma múltiple en recaída y refractario 18/08/2021 Sí PRIME* BREYANZI Medicamento de terapia génica Linfoma B difuso de células grandes en recaída o refractario, linfoma B primario mediastínico de células grandes y linfoma folicular de grado 3B 04/04/2022 No PRIME* CARVYKTI Medicamento de terapia génica Mieloma múltiple en recaída y refractario 25/05/2022 Sí PRIME* UPSTAZA Medicamento de terapia génica Deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa y fenotipo grave 18/07/2022 Sí ROCTAVIAN Medicamento de terapia génica Hemofilia A 24/08/2022 Sí EBVALLO Medicamento de terapia celular Trastorno linfoproliferativo postrasplante positivo a virus de Epstein-Barr recidivante o refractario 16/12/2022 Sí PRIME* HEMGENIX Medicamento de terapia génica Hemofilia B Opinión positiva – diciembre 2022 Sí PRIME* Decisión de la Comisión pendiente Designación y autorización de medicamentos especiales en la UE Medicamentos de terapia avanzada aprobados en la UE en los últimos 10 años (cont.) Medicamento® Tipo de terapia avanzada Indicación Fecha de autorización Huérfano Observaciones *PRIME (PRIority MEdicines scheme): esquema de medicamentos prioritarios que se estableció en marzo de 2016 para dar un apoyo científico y regulatorio, temprano y más eficaz, a los medicamentos que tienen el potencial de abordar de manera significativa necesidades médicas no cubiertas de ciertos grupos de pacientes. MEDICAMENTOS EN LA UNIÓN EUROPEA Y EE. UU. 100
RkJQdWJsaXNoZXIy MTEwMTU=