REVISIÓN 448 La investigación clínica en la obtención de nuevos medicamentos El último informe anual sobre aprobaciones de nuevos medicamentos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), divulgado en marzo de 2022, reveló que en 2021 se registró el récord de nuevas moléculas autorizadas en los últimos 5 años en la UE, con 54 nuevos principios activos, superando los 39 del año 2020, y con cifras muy similares a las de EE.UU15. Así, en el último lustro, la EMA ha aprobado 200 nuevos fármacos. Como viene siendo habitual, el campo de la oncología es el que domina en número la investigación clínica y aprobación de nuevos medicamentos (12 en 2021), seguido de las vacunas y tratamientos frente a la COVID-19 (7) y las áreas terapéuticas de hematología y neurología (5 cada una). Asimismo, el informe de la EMA indica que se aprobaron 89 nuevas indicaciones para medicamentos ya autorizados, incluidas 35 para uso pediátrico. Destaca también el hecho de que 9 de los 54 nuevos fármacos (35%) han sido categorizados como medicamentos huérfanos, lo cual ratifica el impulso de la investigación clínica por la industria farmacéutica en el área de las enfermedades raras. De igual modo, 6 nuevos medicamentos fueron aprobados bajo el programa PRIME, una iniciativa de la EMA en el contexto de la Estrategia Farmacéutica de la Comisión Europea para reducir plazos y agilizar el acceso temprano de los pacientes a medicamentos prometedores dirigidos a patologías que son necesidades médicas no cubiertas mediante un procedimiento acelerado de evaluación para su posterior aprobación; desde su inicio, PRIME ha permitido la aprobación de 18 medicamentos, la mayoría de ellos (16) indicados en enfermedades raras, 10 con autorización condicional de comercialización, y 7 calificados como productos de terapia avanzada. Todo apunta a que, en los últimos años, con el viraje constante hacia la medicina personalizada de precisión, la investigación clínica y aprobación nuevos medicamentos considerados biológicos y terapias avanzadas está teniendo un crecimiento exponencial, gracias a los avances convergentes en teoría y tecnología, como la biología de sistemas, la secuenciación genómica, el análisis exploratorio de alto rendimiento, la aparición de biomarcadores eficaces y asequibles, y la disponibilidad de datos y ciencia computacional, etc. En la última década, el número de medicamentos de precisión comercializados ha crecido un 50% de media anual y se espera que en los próximos años más de la mitad de los fármacos en desarrollo respondan al concepto de medicina personalizada. Para una profundizar sobre el progreso en la investigación y desarrollo de medicamentos biológicos y terapias avanzadas, se recomienda consultar el capítulo monográfico publicado por (Cuéllar, 2019). En este campo han tenido lugar, precisamente, las últimas novedades regulatorias. Desde la UE, a través del el Reglamento (UE) 2020/1043, de 15 de julio de 2020, se acordaron, como parte de la batería de medidas para hacer frente a la pandemia por COVID-19, unas excepciones transitorias al cumplimiento de la normativa reguladora de los ensayos clínicos con medicamentos que contienen organismos modificados genéticamente, con objeto de incentivar el desarrollo de medicamentos destinados al tratamiento o prevención de la infección por SARS-CoV-2. Así las cosas, podrá autorizarse el empleo de estos medicamentos con fines de investigación en los seres humanos sin necesidad de una evaluación previa del riesgo medioambiental derivado de la liberación de los mismos. No obstante, las autoridades regulatorias seguirán requiriendo la observación de la autorización de fabricación por parte de los laboratorios solicitantes (Noguera, 2021). En términos geográficos, el dominio europeo de los años 90, cuando casi la mitad de los nuevos medicamentos que se incorporaban al arsenal terapéutico habían sido investigados y desarrollados en Europa (frente a aproximadamente uno de cada cinco en EE.UU.), dio paso a una inversión de la situación con el inicio del milenio: ahora se desarrollan en EE.UU. el 47% de los nuevos medicamentos, frente al 23% en Europa. En todo caso, España tiene un papel líder en Europa en la autorización y realización de ensayos clínicos: a finales de abril de 2022, según datos del Registro Español (https://reec.aemps.es/reec/public/web. html), se encontraban autorizados e iniciados (en situación de reclutamiento de participantes o en transcurso) en España un total de 3.317 ensayos clínicos; esa cifra crecía hasta los 4.148 si se incluían los ensayos autorizados pero no iniciados, y hasta 7.811 si, además, se consideraban los ya finalizados. Sea como fuere, la innovación farmacoterapéutica solo hará prevalecer su valor social y sanitario si llega a los pacientes. Garantizar un acceso rápido, equitativo y económicamente sostenible es el gran reto al que se enfrentan en la actualidad los sistemas de salud, habida cuenta de que los nuevos medicamentos autorizados son cada vez más complejos y específicos. El principal escollo para ello son los procesos de fijación de precio y financiación, que en los distintos países muchas veces demoran la llegada efectiva de los nuevos medicamentos. Según El informe anual Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Euro15 El informe anual del organismo regulador estadounidense (FDA) arroja cifras similares de aprobaciones a las de la EMA: su Centro de Evaluación e Investigación del Medicamento (CDER, por sus siglas en inglés) aprobó 50 nuevos fármacos en 2021. Entre las novedades, se pueden destacar que más de la mitad de ellos (27 fármacos, un 54%), que son los primeros de su clase o first-in-class, por incorporar mecanismos de acción novedosos o dirigirse a lagunas terapéuticas; de igual modo, 1 de cada 2 ha sido considerado como medicamento huérfano.
RkJQdWJsaXNoZXIy MTEwMTU=