REVISIÓN 446 La investigación clínica en la obtención de nuevos medicamentos pegilada durante la situación de desabastecimiento de mercado, las recomendaciones para la no utilización de hormona del crecimiento en la recuperación de enfermedades nerurológicas cerebrales y periféricas o las consideraciones a tener en cuenta cuando se emplee plasma rico en plaquetas. EL COSTE DEL DESARROLLO DE UN MEDICAMENTO El progreso en el origen e introducción de nuevos medicamentos se halla estrechamente vinculado a la evolución de las ciencias y el conocimiento (Figura 4). Así, la implantación de medidas reguladoras que garanticen el cumplimiento de las exigencias de calidad, seguridad y eficacia de los nuevos medicamentos supuso un incremento del coste del desarrollo de los mismos, al que se añade además la necesidad de compensar el riesgo de la inversión, ya que solo un bajo porcentaje de los medicamentos desarrollados llega a autorizarse y, de estos, algunos son retirados tras iniciarse su comercialización. Esto hace que la industria farmacéutica “se vea obligada” a repercutir los costes de investigación (el más alto del desarrollo) en el precio de los nuevos medicamentos. Precios que han alcanzado cifras nunca antes vistas: muestra de ello es la comercialización y financiación en España de onasemnogén abeparvovec (Zolgensma®), una novedosa terapia génica autorizada para el tratamiento –en dosis intravenosa única– de la atrofia muscular espinal y que ha sido considerado como el medicamento más caro del mundo, al superar su precio oficial (PVPiva) los 2 millones de euros por envase. En líneas generales, el coste de la obtención de un medicamento y su introducción en el arsenal terapéutico se ha incrementado notablemente desde los años 70 del siglo pasado. Si bien son cifras variables según la fuente, los datos de Farmaindustria11 -la agrupación de empresas de la industria farmacéutica en España– apuntan a que en 2012 el coste medio de la investigación y desarrollo de un medicamento ascendía a 1.506 millones de dólares (1.383 millones de euros) y en 2014 a 2.558 millones de dólares (2.425 millones de euros), inversiones difíciles de abordar si no se dispone de fondos o posibilidad de financiación. Esto supone un aumento de más de 13 veces respecto a las estimaciones en 1979 (199 millones de dólares). Con estas cifras, en España, el 19% de toda la inversión industrial en I+D procede la industria farmacéutica. Más de la mitad de la inversión se destina precisamente al diseño, desarrollo y evaluación de los ensayos clínicos de fase 1, 2 y 3 (≈58%, aproximadamente un 8%, 13% y 37% para los estudios de fase 1, 2 y 3, respectivamente); el resto irá para cubrir los costes de la investigación básica y preclínica (≈25%), los procesos de autorización (≈6%) y las tareas de farmacovigilancia (≈10%). El periodo de tiempo medio que dura el desarrollo de un nuevo medicamento, desde el descubrimiento de una entidad molecular de interés hasta que se lleva al paciente, se estima en 10--12 años12, pero debe tenerse en cuenta que solo algunos “agraciados” alcanzarán la autorización: por cada 5.00010.000 candidatos identificados en la investigación clínica y preclínica, solo unos 250 alcanzan las fases clínicas, y solo superan la fase 1 de los ensayos clínicos unos 5 compuestos. A modo de ejemplo: en el año 2015, más de 7.262 moléculas estaban en desarrollo a nivel internacional, pero solo fueron autorizados 44 nuevos medicamentos para uso humano, lo que refleja una muy baja tasa de éxito (en torno al 0,6%) en todos los procesos de I+D que inicia la industria farmacéutica. Además, estiman que solo 1 de cada 5 11 Disponible en: https://www.farmaindustria.es/web/infografia/cuanto-cuesta-desarrollar-un-medicamento/. 12 Son valores promedio que no aplican a todos los casos. Una excepción muy ilustrativa ha sido el desarrollo de las vacunas de ARNm frente a la COVID-19, que se han desarrollado, autorizado y distribuido en apenas 12 meses desde el inicio de la investigación; esto ha sido posible gracias a la unión de esfuerzos de todos los agentes implicados y a la sólida base de conocimiento científico previamente existente en el campo de las vacunas y la virología. Figura 4. Evolución histórica del origen e introducción de nuevos medicamentos en relación con la evolución científica y la introducción de normativa y elementos reguladores que garantizan su seguridad y eficacia.
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