FARMACOECONOMÍA 557 ¿Cómo financiar la medicina personalizada? Revisión de los modelos de financiación y reembolso y opciones futuras de inversión complejas, con gran incertidumbre clínica y económica. De esta forma, algunas terapias están disponibles en los sistemas públicos de algunos países, mientras que no están financiadas en otros, como es el caso de Glybera® (alipogén tiparvovec, indicada en el diagnóstico de deficiencia de lipoproteína lipasa hereditaria), que se encuentra financiado en Alemania, pero no en España, Francia, Italia y Reino Unido. Koleva-Kolarova y colaboradores han realizado una revisión de los diferentes modelos o programas de pago, precio y reembolso de las intervenciones catalogadas dentro de la medicina personalizada para determinar las características clave que pueden influir en la toma de decisiones para su financiación. De 23.877 artículos seleccionados, se revisaron 153 artículos. Las diferentes alternativas financiadas a través de organismos públicos y privados se basaron en modelos tradicionales, no basados en un riesgo compartido, como por ejemplo Spinraza® (nusinersén, utilizado en el tratamiento de la atrofia muscular espinal), cuya financiación en Estados Unidos se ha basado en un precio de adquisición en el primer año y posteriores a lo largo de toda la vida del paciente, sin considerar los resultados en salud de los pacientes. Pero no todos los tratamientos se han financiado bajo acuerdos basados en los modelos tradicionales, incorporándose modelos de pago “innovadores”, tales como el pago por resultados (financieros o sanitarios) en sus diferentes dimensiones (conocidos con diversa terminología, en inglés, risk-sharing agreements, managed entry agreements, value-based reimbursement, pay-for-performance, coverage with evidence development, rebates based on outcomes, annuity based payments, accountable care organisations, oncology care models, etc.) para favorecer el acceso de estos medicamentos, bajo estrictas condiciones de uso. Por ejemplo, las terapias génicas como Luxturna® (voretigén neparvovec), Kymriah® (tisagenlecleucel), Yescarta® (axicabtagén ciloleucel), Zynteglo® (betibeglogén autotemcel), Zolgensma® (onasemnogén abeparvovec) y Strimvelis® (células CD34+ autólogas transducidas para expresar adenosina desaminasa) se han financiado mediante estos tipos de acuerdos basados en resultados. En ese sentido, en algunos países, como Estados Unidos, Kymriah® y Yescarta® –las dos primeras terapias CAR-T– fueron financiados mediante acuerdos basados en la evidencia generada o a través de los Grupos Relacionados con el Diagnóstico (GRD) y con un pago adicional por nueva tecnología. Un ejemplo final, la terapia de OncotypeDX®, un test genético que predice el riesgo de cáncer de mama recurrente para determinar cuál debe ser el tratamiento a administrar, fue financiada en Estados Unidos mediante un acuerdo de precio basado en el valor, en función de un acuerdo de cobertura con desarrollo de evidencia, con un descuento en el precio de adquisición mientras se iban recogiendo los datos en vida real. Las principales barreras para la financiación y reembolso de este tipo de intervenciones, utilizando modelos de pago “innovadores”, fueron la dificultad de evaluación del seguimiento para medir su beneficio y valor a largo plazo, en práctica habitual o vida real, y la falta de una vinculación sólida entre las partes interesadas. En conclusión, los acuerdos de financiación de riesgo compartido y basados en el valor podrían ayudar a un aumento de la financiación de las intervenciones de medicina personalizada con beneficios clínicos probados. Las alianzas público-privadas, además, podrían fomentar este tipo de acuerdos mejorando el acceso temprano a los tratamientos de medicina personalizada, a partir de acuerdos de intercambio de datos que permitirían la evaluación de la evidencia generada desde las fases iniciales de I+D. Comentario El artículo revisado sugiere que es urgente identificar y desarrollar modelos de financiación y reembolso con enfoques innovadores para intervenciones de medicina personalizada, que permitan compartir la relación riesgo/beneficio entre las partes implicadas (desarrolladores/comercializadores y pagadores) e incrementar el arsenal terapéutico disponible para los pacientes. Estos nuevos modelos para la financiación de la medicina personalizada deben implicar a todas las partes interesadas, a través de la creación de acuerdos colaborativos entre el sector público y privado, que permitan tener acceso a la evidencia desde las etapas iniciales de I+D, y que favorezcan la transparencia en la información sobre resultados en salud y costes, mediante la fijación de un precio justo y basado en el valor de la terapia. Sin embargo, las asociaciones público-privadas conllevan una serie de esfuerzos que deben ser aceptados por ambas partes, de forma equilibrada, como son la distribución de costes, riesgos y beneficios, manteniendo siempre la independencia científica. Por tanto, es fundamental establecer un marco a nivel organizativo y también financiero que regule este tipo de modelos. Para lograr acuerdos de financiación basados en resultados o de riesgo compartido es necesaria la creación de herramientas que permitan evaluar con precisión el valor de las nuevas intervenciones de medicina personalizada. Koleva-Kolarova R, Buchanan J, Vellekoop H, Huygens S, Versteegh M, Mölken MR et al. HEcoPerMed Consortium. Financing and Reimbursement Models for Personalised Medicine: A Systematic Review to Identify Current Models and Future Options. Appl Health Econ Health Policy. 2022. DOI: 10.1007/s40258-021-00714-9.
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