Kimmtrak Tebentafusp Immunocore Ireland 01/04/2022 Melanoma uveal irresecable o metastásico HLA-A*02:01 + Oxbryta Voxelotor Global Blood Ther. 14/02/2022 Anemia hemolítica de células falciformes Ngenla Somatrogon Pfizer 14/02/2022 Trastornos del crecimiento por déficit de hormona de crecimiento Voraxaze Glucarpidasa SERB SAS 11/01/2022 Reducción de la toxicidad plasmática de metotrexato Tavneos Avacopan Vifor Fresenius Medical Care 11/01/2022 Poliangitis microscópica y poliangitis con granulomatosis activa Lonapegsomatropin Ascendis Pharma Lonapegsomatropina Ascendis Pharma 11/01/2022 Secreción endógena insuficiente de hormona del crecimiento en niños de 3-18 años Aspaveli Pegcetacoplan Swedish Orphan Biovitrum AB 13/12/2021 Hemoglobinuria nocturna paroxística en pacientes anémicos refractarios a un tratamiento con inhibidor de C5 Artesunate Amivas Artesunato Amivas Ireland 22/11/2021 Malaria grave Qinlock Ripretinib Deciphera Pharmaceuticals BV 18/11/2021 Tumores gastrointestinales estromales avanzados y refractarios Voxzogo Vosoritida BioMarin International Limited 26/08/2021 Acondroplasia con epífisis abiertas en pacientes de 2 años y mayores Minjuvi Tafasitamab Incyte Biosciences 26/08/2021 Linfoma difuso de linfocitos B grandes Abecma Idecabtagén vicleucel Celgene 18/08/2021 Mieloma múltiple en recaída y refractario Imcivree Setmeanotida Rhythm Pharmaceuticals 16/07/2021 Obesidad Skysona Elivaldogén autotemcel Bluebird Bio 16/07/2021 Adrenoleucodistrofia cerebral inicial Bylvay Odevixibat Albireo 16/07/2021 Colestasis intrahepática familiar progresiva Enspryng Satralizumab Roche 24/06/2021 Trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) en pacientes con anticuerpos positivos IgG frente a la acuaporina-4 Designación y autorización de medicamentos especiales en la UE Nuevos medicamentos huérfanos Los medicamentos huérfanos son aquéllos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios solo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada. Medicamento® Principio activo Laboratorio Autorización Indicación Nuevos medicamentos huérfanos autorizados en los últimos doce meses Instituciones y redes españolas ► Instituto de Salud Carlos III (Ministerio de Ciencia e Innovación): Instituto de Investigación en Enfermedades Raras: https://www.isciii.es/QuienesSomos/CentrosPropios/IIER/Paginas/default.aspx CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras): https://www.ciberer.es/ ► Instituto de Mayores y Servicios Sociales (IMSERSO, Ministerio de Derechos Sociales y Agenda 2030): http://www.imserso.es/imserso_01/index.htm ► Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER): www.enfermedades-raras.org ► Asociaciones de pacientes en España: https://enfermedades-raras.org/index.php/asociaciones/nuestros-socios 531 MEDICAMENTOS EN LA UNIÓN EUROPEA Y EE. UU.
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