Farmacéuticos 36 Farmacéuticos 37 FARMACOVIGILANCIA Y ALERTAS SANITARIAS Punto farmacológico N.º 167 Enfermedades Raras se consideran aquellas cuya prevalencia no supera los 50 casos por cada 100.000 habitantes. Considerando las cifras de manera individual se puede tener la percepción de que padecer una enfermedad rara es extremadamente improbable, sin embargo se estima que existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras. El resultado es que se calcula que en España hay en torno a 3 millones de pacientes de estas enfermedades, y 30 millones en el conjunto de la Unión Europea. La necesidad de generar conciencia a nivel social sobre la situación de las personas afectadas por las enfermedades raras motivó la instauración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, celebrado el último día del mes de febrero. El lema elegido este año ha sido ‘Haz que el tiempo vaya a nuestro favor’. Un objetivo que la profesión farmacéutica comparte plenamente, renovando su compromiso de trabajar por mejorar la salud y bienestar de todos ellos. Siempre de la mano de las organizaciones de pacientes, con las que la Organización Farmacéutica Colegial lleva muchos años colaborando, tanto desde una perspectiva sanitaria como de sensibilización social sobre el problema que implica la escasez de tratamientos y las dificultades de acceso. Papel asistencial del farmacéutico Por su parte, la Farmacia es una profesión sanitaria directamente implicada en diferentes ámbitos vinculados en el tratamiento de este tipo de enfermedades. En primer lugar, desde la industria y la investigación, pues uno de los principales problemas a los que se enfrentan los pacientes es la ausencia de recursos farmacoterapéuticos. De hecho, para favorecer su desarrollo, existe la designación específica de medicamento huérfano para aquellos fármacos destinados a la prevención, al diagnóstico o al tratamiento de una enfermedad rara que supongan una innovación y aporten un claro beneficio adicional respecto a las opciones terapéuticas existentes. Mediante esta designación, el laboratorio farmacéutico obtiene determinadas ventajas, como un periodo de exclusividad comercial de 10 años, la exención de abonar determinadas tasas y apoyo para El Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos se sumó a la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras con la publicación del Punto Farmacológico 167, esperando que la reivindicación de “Haz que el tiempo vaya a nuestro favor” se haga pronto realidad, facilitando un acceso más rápido a las innovaciones farmacéuticas la investigación durante los estudios clínicos. Estos estímulos han favorecido que sólo desde 2017, la Unión Europea haya autorizado 101 medicamentos. Los farmacéuticos hospitalarios también desempañan funciones directamente vinculadas con las Enfermedades Raras pues la mayoría de los medicamentos huérfanos son calificados como de uso hospitalario por la AEMPS, y de ahí que tengan una participación activa tanto en su proceso de adquisición como de valoración de resultados de los tratamientos. En lo que se refiere a los farmacéuticos comunitarios, ejercen un papel fundamental, gracias a su posición para suministrar información a un amplio sector de la población y de redirigir a pacientes no diagnosticados –y a sus cuidadores– que acuden a las farmacias como primera toma de contacto con el sistema sanitario, donde pueden recibir una respuesta especializada y eficaz a su problema. Además, según un reciente estudio de Pharmaceutical Care realizado en 2022, los pacientes de Enfermedades Raras o sus familiares o cuidadores calificaron por encima de un 4 sobre 5 su satisfacción con la atención recibida en su farmacia, y más de un 80% recomendaría su farmacia a otros pacientes de enfermedades raras. Enfermedades raras Descarga el punto farmacológico completo Artículos completos en la revista PANORAMA ACTUAL DEL MEDICAMENTO 460 La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha anunciado la comercialización de medicamentos con talidomida a partir del 2 de febrero de 2023. Siendo un fármaco teratógeno, conocido desde los años 1960, se ha preparado todo un conjunto de documentos y materiales informativos para alcanzar su beneficio terapéutico, sin riesgos teratogénicos. Así, su única indicación autorizada es, en combinación con melfalán y prednisona, el tratamiento de primera línea en pacientes con mieloma múltiple no tratado, de edad ≥ 65 años o no aptos para recibir quimioterapia a altas dosis. Debido al riesgo de producir malformaciones congénitas, el uso de talidomida está contraindicado en mujeres embarazadas. En mujeres con capacidad de gestación y en varones únicamente se podrá prescribir si se cumple con lo establecido en el Programa de Prevención de Embarazo. Su prescripción y dispensación está sujeta a un Sistema de Acceso Controlado. Comercialización de talidomida: programa de prevención de embarazo y sistema de acceso controlado para evitar malformaciones congénitas La AEMPS ha enviado a los profesionales médicos, a través de los laboratorios titulares de los medicamentos con levotiroxina, una carta con texto consensuado (Direct Healthcare Professional Communication, DHPC) sobre la interferencia de la ingesta de biotina en las pruebas analíticas de la función tiroidea, destacando que la biotina puede interferir con los inmunoanálisis tiroideos basados en una interacción entre biotina y estreptavidina. Los resultados de las pruebas de función tiroidea pueden estar falsamente elevados o reducidos dependiendo del tipo de ensayo, lo cual puede provocar un manejo inadecuado del paciente o un diagnóstico erróneo. Si no coinciden los resultados de las pruebas de la función tiroidea con la situación clínica del paciente y/o con otras exploraciones, se debe considerar la posibilidad de interferencia con biotina. Recomendaciones Con motivo de este riesgo se recomienda a los profesionales sanitarios que a los pacientes con tratamientos con medicamentos con levotiroxina: • Preguntar rutinariamente a los pacientes sobre el uso de biotina antes de solicitar pruebas de función tiroidea. Levotiroxina: interferencia de la biotina con pruebas de laboratorio de función tiroidea Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE.UU. han detectado una posible señal de seguridad para la vacunas frente a la COVID-19 de Pfizer/BioNTech ▼Comirnaty® Bivalent. La investigación de respuesta rápida de la señal planteó la pregunta de si las personas de 65 años o más que recibieron esa vacuna bivalente tenían más probabilidades de sufrir un accidente cerebrovascular isquémico en los 21 días posteriores a la vacunación en comparación con los días 22-42 después de la vacunación. Esta señal preliminar no ha sido identificada con la vacuna de Moderna ▼Spikevax® bivalente. También puede haber otros factores de confusión que contribuyan a la señal identificada por los CDC y la FDA que merecen una mayor investigación. No se recomienda ningún cambio en la práctica de vacunación. Los CDC continúan recomendando que todas las personas a partir de los 6 meses de edad se mantengan al día con la vacunación contra la COVID-19; esto incluye a las personas que actualmente son elegibles para recibir una vacuna actualizada bivalente. La FDA está investigando el riesgo de hipocalcemia grave con resultados graves, incluidos hospitalización y muerte, en pacientes con enfermedad renal avanzada en diálisis tratados con el medicamento para la osteoporosis Prolia® (denosumab). Es un riesgo ya identificado, conocido desde 2014 en la Unión Europea. Así, la AEMPS emitió información sobre este riesgo, con recomendaciones dada su gravedad. Los CDC y la FDA identifican una señal preliminar de seguridad de la vacuna Comirnaty® bivalente para personas mayores de 65 años La FDA investiga el riesgo de hipocalcemia grave en pacientes de diálisis que reciben Prolia® (denosumab) • Recomendar a los pacientes que consulten a su médico y/o al personal del laboratorio si están tomando o han tomado recientemente biotina. También deben ser conscientes que otros productos que puedan tomar, como multivitamínicos o suplementos para el cabello, la piel y las uñas, también pueden contener biotina y afectar a los resultados de sus pruebas de función tiroidea. y medicamentos huérfanos
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